腺相关病毒（AAV）作为基因递送工具，因其血清型多样性、低免疫原性和长期稳定表达等优势，在基因治疗领域备受关注。然而，传统AAV载体对胰腺组织的转导效率和靶向精准性仍有待提高。
和元生物研发的AAV-PANX血清型通过腹腔注射，在小鼠模型中实现了对胰腺的高效靶向。值得关注的是，该载体对较难感染的胰岛细胞也表现出良好的转导效率，同时有效避免了传统方法中常见的脑区泄露问题，展现出更高的安全性。
核心优势：精准高效且操作简便
与传统AAV8血清型相比，AAV-PANX展现出三大显著优势：
首先，该血清型具有高度的胰腺亲嗜性，仅需通过简单的腹腔注射即可实现高效转导，避免了传统胰腺导管内注射的复杂操作和对实验动物的较大创伤。
实验数据显示，AAV-PANX在胰腺中的转导效率明显高于经过改造的AAV-PAN血清型。当配合使用胰岛β细胞特异性启动子Ins2时，该载体能够精准靶向仅占胰腺2%的胰岛β细胞，实现了细胞水平的选择性转导。
更重要的是，AAV-PANX配合Ins2启动子的组合能有效避免脑区泄露，克服了传统Ins2-Cre转基因小鼠在脑区中泄露表达的技术瓶颈，为胰腺特异性基因研究提供了更可靠的工具。
应用前景：推动胰腺疾病研究与治疗
胰腺作为兼具外分泌和内分泌功能的双重器官，其功能障碍会导致胰腺炎、糖尿病等多种疾病。AAV-PANX的问世，为这些疾病的基础研究和基因治疗带来了新的可能。
研究人员表示，通过配合不同的胰腺细胞特异性启动子，AAV-PANX可以实现对胰腺中特定类型细胞的精准靶向，这将极大促进对胰腺生理功能和疾病机制的理解。
AAV-PANX的研发成功，标志着胰腺靶向基因递送技术取得重要突破。随着进一步的研究验证，这一新型载体有望成为胰腺疾病基因治疗和研究的重要工具，为相关疾病的治疗开辟新的途径。
