这项Ⅰ-Ⅱ期临床研究共纳入38例携带KRAS p.G12C突变的晚期胰腺癌患者，所有患者均曾接受过化疗并出现肿瘤转移。研究第一阶段主要评估索托拉西布的安全性和确定推荐剂量，第二阶段则采用每日960mg的口服治疗方案，以客观缓解率作为主要研究终点。
研究结果显示，经过盲态独立中心评估，38例患者中有8例达到部分缓解，客观缓解率达到21%，疾病控制率高达79%。这意味着近八成患者的肿瘤得到有效控制，其中三成患者肿瘤显著缩小。这是迄今为止针对这一特定胰腺癌人群最为鼓舞人心的靶向治疗数据。
生存数据：中位总生存期达6.9个月
在生存获益方面，索托拉西布治疗展现出令人鼓舞的结果。所有患者的中位无进展生存期为4.0个月，中位总生存期达到6.9个月。考虑到这些患者均为经过多线治疗失败的晚期病例，这一数据具有重要的临床意义。
胰腺癌作为最具侵袭性的恶性肿瘤之一，2020年全球死亡病例高达46.6万例，传统治疗方案效果有限。KRAS基因突变在约90%的胰腺导管腺癌中存在，其中1%-2%为G12C突变型，索托拉西布的成功为这一特定人群提供了精准治疗的可能。
安全性良好：为后续联合治疗奠定基础
在安全性方面，研究显示索托拉西布在胰腺癌患者中耐受性良好。42%的患者出现与治疗相关的不良事件，其中3级严重不良反应仅占16%，主要包括腹泻和疲劳等症状。研究人员指出，所有14例致命事件均与治疗本身无关。
这一安全性特征为后续探索索托拉西布与其他药物的联合治疗方案创造了条件。基于该研究结果，研究人员建议开展更大规模的临床试验，进一步验证索托拉西布在胰腺癌治疗中的地位。
索托拉西布在KRAS p.G12C突变型晚期胰腺癌中的成功，标志着胰腺癌靶向治疗取得重大突破。随着精准医疗理念的深入，这一研究成果有望为更多胰腺癌患者带来新的治疗希望，同时也为攻克其他KRAS突变型肿瘤积累了宝贵经验。
