英国 – 2026 年 4 月 21 日 – Essential Pharma 旗下专注于研发阶段资产的公司 Renaissance Pharma Limited 今天宣布，美国食品和药品管理局 (FDA) 已授予其新型抗 GD2 单克隆抗体 Daretabart (hu1418K322A) 快速通道认定资质，这种正在开发的药物用于治疗罕见儿童癌症 — 高危神经母细胞瘤 (HRNB)。此项认定旨在解决 HRNB 领域存在的重大未满足医疗需求，将有助于该公司在研发过程中与 FDA 更频繁地沟通互动，并使其具备获得加速审评和滚动审评的资格。
公司同时确认已获得 FDA 的新药临床研究许可，即将在美国启动针对 HRNB 复发或难治性患儿的 SHINE II/III 期临床试验。Daretabart (hu1418K322A) 用于 SHINE 试验的第一个商业化规模药品生产质量管理规范 (GMP) 批次的生成也已成功完成。
Daretabart (hu1418K322A) 由 Renaissance Pharma 根据与全球儿童癌症研究与治疗领导者 St. Jude 儿童研究医院的独家许可协议开发。该抗体的靶部位是 GD2，这是一种在神经母细胞瘤细胞表面高度表达的抗原。按其设计，Daretabart (hu1418K322A) 通过结合 GD2 增强免疫介导的肿瘤细胞杀伤，同时通过新型结构修饰来提升药物耐受性。
该项目基于 II 期研究的数据，对 Daretabart (hu1418K322A) 作为 HRNB 患者一线治疗及巩固治疗后方案的疗效进行的评估结果令人鼓舞。研究显示三年无事件生存率 (EFS) 达 73.7%，总生存率 (OS) 达 86.0%。这些成果已于 2021 年 12 月发表于《临床肿瘤学杂志》。
第一个商业化规模 GMP 批次的成功生产标志着关键运营里程碑的实现，彰显了 Renaissance Pharma 在项目推进过程中致力于确保可靠、高质量供应的坚定承诺。这一成果有力地支持了持续临床开发，并朝着未来商业化准备迈出重要一步。
Essential Pharma 临时 CEO 兼 Renaissance Pharma Limited 总监 Simon Ball 表示：“Daretabart 有望为高危神经母细胞瘤患儿带来实质性改变；这种疾病即便经过强化治疗，预后仍然极不理想。FDA 快速通道认定是对这种潜力的重要外部验证，再加上已获得新药临床研究许可以及我们具备的商业化规模生产能力，这一认定充分彰显了该项目的实力与成熟度。经过数月以来在幕后的非凡努力，我们怀着无比激动的心情公布这一进展。我们正在稳步推进，并期待随着 SHINE 试验的进展分享相关数据。今天的消息让我们离实现目标更近了一步：为罹患这种侵袭性癌症的儿童提供 Daretabart，作为有意义的新型治疗选择。”
