研究概述：聚焦长期获益，探索治疗新模式
该研究是一项汇总分析，纳入了三项关键临床试验（SCOUT, NAVIGATE等）中达到完全缓解、病理性完全缓解或部分缓解至少2年的患者。在304例基线可评估的非中枢神经系统肿瘤患者中，31%（95例）的患者实现了长期深度缓解，其中22%的患者缓解持续时间已超过5年。
这些患者涵盖了软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤等10种肿瘤类型，绝大多数（82%）通过二代测序（NGS）鉴定出NTRK基因融合，最常见的融合类型为ETV6::NTRK3。
核心数据：深度缓解驱动超长生存
缓解深度：在95例长期缓解患者中，63%（60例）达到了完全缓解或病理性完全缓解。
生存获益：长期缓解患者的6年总生存率（OS）达到84%，5年无进展生存率（PFS）为68%，5年持续缓解率（DoR）为66%。
起效迅速：中位至缓解时间仅为1.8个月。
创新探索：部分患者或可尝试“等待-观察”策略
研究特别对“等待-观察”治疗策略进行了分析。在SCOUT研究的42例患者中，有33例（79%）在未进展情况下暂停了拉罗替尼治疗，进入观察期。首个观察期的中位持续时间达到33个月。其中，48%的患者仍处于首个观察期内，52%的患者结束了观察期（部分因疾病进展恢复治疗）。这提示，对于部分获得深度缓解的患者，间歇治疗或停药观察可能是一种可行的探索方向，但最佳治疗时长仍需更多研究。
安全性可靠，助力长期治疗
拉罗替尼的安全性特征与已知情况一致，不良事件以1-2级为主，29%的患者出现3/4级治疗相关不良事件，最常见为中性粒细胞减少和转氨酶升高。整体安全性可控，支持药物的长期应用。
结论与启示：精准检测是前提，长期管理现曙光
该分析强有力地证明了拉罗替尼能为NTRK融合阳性患者带来改变疾病进程的深度、持久缓解与生存获益。同时，研究结果也强调了在实体瘤中广泛采用NGS检测以识别NTRK融合患者的极端重要性，这是让更多患者有机会从这种高效治疗中获益的前提。
此外，对“等待-观察”策略的初步探索，为未来优化这类罕见突变患者的长期治疗管理模式、提升生活质量提供了全新的科学思路。拉罗替尼正在重新定义TRK融合癌症的治疗期望。
