这项全球多中心、随机、安慰剂对照的III期研究，主要针对既往接受过治疗的局部晚期/转移性BRAF V600E突变阳性RAIR-DTC患者。
结果显示，与安慰剂组相比，达拉非尼联合曲美替尼治疗组：
中位无进展生存期（mPFS）延长至12.8个月，显著优于安慰剂组的3.7个月（风险比HR=0.38）。
客观缓解率（ORR）达到57.4%，而安慰剂组仅为3.8%，疗效差异显著。
中期总生存期（OS）分析显示积极的改善趋势（HR=0.66），治疗组中位OS尚未达到，对照组为25.9个月。
临床意义：填补精准治疗空白，新适应症申报进行中
本研究是首个专注于BRAF V600E突变RAIR-DTC患者的全球性随机对照III期试验，其结果具有里程碑意义，为这一特定难治人群提供了明确的靶向治疗选择。
基于该积极数据，诺华已于今年8月向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了该组合疗法用于甲状腺癌的新适应症上市申请，并获受理。目前，该方案已在中国获批用于治疗BRAF V600突变阳性的黑色素瘤和非小细胞肺癌。
结论与展望
达拉非尼联合曲美替尼在BRAF V600E突变RAIR-DTC患者中展现出的卓越疗效与可控的安全性，有望改变此类患者的临床实践。随着新适应症申报的推进，该组合疗法将为中国甲状腺癌患者提供新的重要治疗武器，进一步推动了甲状腺癌的精准治疗进程。
