Praxis总裁兼首席执行官马尔西奥·索萨表示：“基于Essential3项目授予的突破性疗法认定，进一步凸显了ulixacaltamide满足特发性震颤患者重大未满足医疗需求的潜力。我们近期与FDA完成了一系列积极沟通，结合此次BTD认定，使我们能够更快地将这一前景广阔的治疗方案推进至患者。我们正在积极筹备新药申请，预计于2026年初提交。”
2025年12月，公司已完成与FDA的NDA前会议，包括获得书面反馈和面对面会议交流。公司已就NDA内容与FDA达成一致，预计将于2026年初提交ulixacaltamide的上市申请。
机制创新：靶向T型钙通道的精准疗法
Ulixacaltamide是一种差异化、高选择性的T型钙通道小分子抑制剂，通过调节神经元兴奋-抑制失衡这一中枢神经系统疾病的关键机制发挥作用。突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病药物的开发和审评流程，其授予要求初步临床证据表明药物在临床重要终点上可能较现有疗法有显著改善。
随着全球对神经疾病精准治疗需求的增长，针对特定离子通道的创新疗法正成为研发热点。此次突破性疗法认定的获得，不仅为ulixacaltamide的加速上市铺平道路，也为特发性震颤这一常见运动障碍疾病患者带来了新的治疗希望。
