在非小细胞肺癌患者中，RET基因融合属于罕见驱动基因变异，仅占全部病例的1%-2%。尽管比例不高，但我国肺癌基数庞大，实际受影响患者规模不容忽视。这类患者对常规化疗反应不佳，疗效维持时间短，对免疫治疗也不敏感，长期以来面临治疗困境。
除肺癌外，RET变异在甲状腺癌中也较为常见。约半数以上甲状腺髓样癌患者存在RET突变，甲状腺乳头状癌中RET基因融合比例约为10%-20%。这一靶点的治疗价值已在多个癌种中得到验证。
研发突破：自主创新打破技术壁垒
SY-5007是首药控股完全自主研发的高选择性小分子RET酪氨酸激酶抑制剂。企业于2023年2月启动关键Ⅱ期临床研究，至2024年该研究已达到预设主要分析节点。研究结果显示，SY-5007在RET阳性非小细胞肺癌患者中，由独立评审委员会评估的客观缓解率超过预设目标，成功达成主要研究终点。
为进一步验证疗效，首药控股于2023年7月启动确认性Ⅲ期临床试验，并于2024年4月完成全部受试者入组。该研究同样达到预设分析节点，在RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌初治患者中，经SY-5007治疗后由独立评审委员会确认的客观缓解率显著超过预设标准。
市场前景：国产创新提升药物可及性
目前全球范围内已有两款RET抑制剂获批上市，分别为普拉替尼和塞尔帕替尼，但二者均依赖进口，价格偏高，限制了国内患者的药物可及性。索特替尼作为国产创新药，不仅为RET阳性患者提供了新的治疗希望，还可依托本土生产的成本优势与政策支持，显著降低患者的用药负担。
随着索特替尼等国产RET抑制剂的研发推进，我国在精准医疗领域的自主创新能力得到进一步体现。这些创新药物的涌现，将有效改善罕见靶点患者的治疗现状，推动肿瘤治疗向更加精准、可及的方向发展。
索特替尼的上市申请标志着我国在RET抑制剂领域研发进入新阶段。该药物的成功研发不仅展示了首药控股的创新能力，更为重要的是为RET基因融合阳性肿瘤患者提供了新的治疗选择。随着后续审评进程的推进，国产RET抑制剂有望早日惠及广大患者，填补临床治疗空白。
