尼伽司他作为一种口服γ-分泌酶抑制剂，通过抑制Notch信号通路中的关键酶——γ-分泌酶，阻断异常信号传导，从而抑制硬纤维瘤的生长与发展。该药物适用于需要接受全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，特别适合术后复发风险高、肿瘤位置不适合手术或其他治疗方案效果不佳的患者群体。
老挝卢修斯实现全球首仿，标志着硬纤维瘤治疗迈入可及性更高的新纪元。这一突破不仅为患者提供了新的治疗路径，更有望激发更多制药企业投身罕见病药物研发，推动优质仿制药的普及，促进纤维瘤临床治疗路径的优化与标准化。
临床应用：规范用药确保治疗效果
根据推荐方案，尼伽司他的标准剂量为每日口服两次、每次150毫克。为确保药效吸收，建议服药前后保持空腹状态。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应，以实现长期疾病控制目标。
在安全性方面，该药物常见不良反应包括腹泻、恶心、疲劳和皮疹等。需要特别关注的是可能出现的胃肠道穿孔风险，以及女性患者可能发生的卵巢功能异常，包括闭经、卵泡数量下降乃至早发性卵巢功能不全。因此，患者必须在专业医师监督下用药，医生将根据个体情况评估风险收益，及时调整剂量并处理不良反应。
行业影响：构建原研与仿制协同发展生态
在整体医疗生态中，原研药与仿制药并非简单的竞争关系，而是协同发展的两大支柱。原研药承担着推动科学前沿的重任，而高质量仿制药则架起可及性的桥梁，二者共同促进全球健康水平的提升。
卢修斯的尼伽司他通过严格质控，在成分、纯度与稳定性方面均符合标准要求，为全球患者带来了首个经济可及的靶向治疗选项。这一进展不仅体现了仿制药企业的技术实力，更展示了其在提升药品可及性方面的重要社会价值。
尼伽司他仿制药的获批上市，为硬纤维瘤患者提供了重要的治疗新选择。随着这一突破性进展的出现，预计将有更多患者能够受益于靶向治疗，改善生存质量。同时，这一案例也为其他罕见病药物的研发与普及提供了有益借鉴，推动全球罕见病治疗领域向前发展。
