11月5日，赛诺菲宣布其创新靶向纳米抗体药物可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。作为全球首个获批上市且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，可倍力®从递交申请到获批仅用时6个月，创下了罕见病药物审评的"中国速度"。
创新机制突破治疗瓶颈，临床获益显著
与传统治疗方式相比，可倍力®展现出独特的治疗优势。该药物是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体，通过阻断vWF与血小板的结合，有效抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。纳米抗体具有分子量小、稳定性及亲和力高等特点，能够更精准地作用于靶点。
华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授指出："iTTP患者急性期通常需要每天接受数小时的血浆置换治疗，但仍有部分患者疗效欠佳或复发。卡拉西珠单抗通过靶向治疗iTTP，帮助实现快速疾病控制，减少患者急性期血浆置换的使用，并可缩短住院时间，从而减轻患者和社会的治疗负担。"
临床数据令人鼓舞，治疗格局或将重塑
此次获批基于II期TITAN研究和III期HERCULES研究的数据结果。研究显示，可倍力®能直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，显著降低iTTP恶化风险，减少重大血栓性事件等相关并发症发作。更重要的是，该药物能有效降低疾病相关死亡，并预防iTTP复发。
目前，iTTP的标准治疗方案以治疗性血浆置换和免疫抑制治疗为核心，但部分患者仍面临治疗无效的困境，治疗后死亡率高达20%。此外，治疗有效的患者中有30%-50%会复发，还有一些患者在停止血浆置换后数周内出现疾病恶化。可倍力®的上市将有望改变这一现状。
提升用药可及性，助力健康中国建设
赛诺菲大中华区总裁施旺表示："得益于国家对临床急需罕见病治疗药物优先审评的支持，可倍力®在中国快速获批。作为全球罕见病领域的先行者，我们将持续践行'追寻科学奇迹，焕发生命光彩'的使命，携手各方伙伴，满足中国患者迫切的健康之需。"
可倍力®通过实现更快速的疾病控制，不仅能减少患者血浆置换使用时间，还能缩短ICU住院时间和总住院时间，从而极大降低整体治疗成本。这一创新疗法的引入，不仅将改善患者的生存质量，还将为我国罕见病防治体系建设注入新的动力，助力"健康中国2030"规划纲要的实施。
随着可倍力®在中国上市，iTTP治疗将迎来精准靶向新时代，为罕见病患者带来新的生命希望。
