白血病治疗新希望
Kura Oncology与Kyowa Kirin联合开发的Ziftomenib专注于治疗NPM1突变急性髓系白血病。NPM1突变约占成人AML的30%，部分患者会在一年内复发或难治。
II期KOMET-001试验结果显示，在92例可评估患者中，23%达到完全缓解，其中67%达到微小残留病阴性。值得注意的是，该药物在venetoclax经治和未经治患者中均有效，这一特点构成其重要竞争优势。
软骨发育不全治疗新选择
Ascendis Pharma公司开发的Navepegritide有望为软骨发育不全患者提供新的治疗选择。软骨发育不全是一种软骨成骨障碍的遗传病，主要由于FGFR3基因激活突变导致软骨内骨生长受抑制。
与现有每日皮下注射的Voxzogo相比，Navepegritide作为前药可实现每周一次给药，显著提高了用药便利性。关键III期临床试验显示，100 μg/kg/周剂量下患者年化生长速度达到5.42 cm/年，显著优于安慰剂组的4.35 cm/年。
库欣综合征治疗突破
Corept Therapeutics公司的Relacorilant针对库欣综合征这一糖皮质激素分泌过多引发的疾病。该药物是一种选择性糖皮质激素受体调节剂，其特点是不结合孕激素、雌激素或盐皮质激素受体，从而避免脱靶效应。
III期GRACE试验数据显示，治疗22周后高血压患者收缩压平均下降7.9 mmHg，舒张压下降5.4 mmHg。高血糖患者的血糖控制指标也得到显著改善，展现出良好的治疗效果。
行业趋势与展望
这三款药物获得优先审评资格，表明FDA认为它们可能提供显著优于现有疗法的优势。从作用机制看，这些药物分别靶向不同的特异性通路，体现了精准医疗在药物开发中的日益重要性。
专家指出，尽管这些药物展现出良好的临床应用前景，最终获批仍需综合考量其安全性和疗效数据。随着审批时间的临近，行业将密切关注FDA的最终决定。
