这项名为Kinect-DCP的三期研究评估了Ingrezza对脑瘫痉挛性运动障碍患者的疗效。结果显示，经过14周治疗后，该药物在改善患者不自主、急动性身体运动方面未能显著优于安慰剂，未能达到主要终点。同时，研究也未达到关键的次要终点。
脑瘫痉挛性运动障碍是脑瘫的一种亚型，约占所有脑瘫病例的15%。脑瘫是一种非进展性神经系统疾病，影响身体运动和姿势，而痉挛性亚型以多种不自主运动为特征，包括肌张力障碍、舞蹈症和手足徐动症。
药物背景：已获批治疗其他运动障碍
Ingrezza是一种囊泡单胺转运蛋白2抑制剂，目前已获批用于治疗其他两种伴随不自主运动的神经系统疾病：迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈症。此次试验失败是该药物在拓展新适应症过程中遭遇的挫折。
行业影响：脑瘫运动障碍治疗仍存空白
目前全球范围内尚无获批用于治疗脑瘫痉挛性运动障碍的药物，该领域存在显著的未满足医疗需求。脑瘫作为最常见的儿童运动障碍，全球约有1700万患者，其中痉挛性亚型患者超过250万。这些患者常面临慢性疼痛、沟通障碍和日常活动受限等挑战，严重影响生活质量。
此次试验结果公布距离Neurocrine举办乐观的研发活动仅数日，凸显了神经系统疾病药物开发的高风险性。尽管如此，该公司表示将继续分析数据，以期为未来研发提供参考。随着对脑瘫痉挛性运动障碍病理机制认识的不断深入，针对这一患者群体的创新疗法开发仍将是医药研发的重要方向。
在神经系统疾病治疗领域，失败的三期临床试验并不少见，但每一次尝试都为理解疾病机制和优化治疗策略积累了宝贵数据。未来，通过更精准的患者分层、更优化的试验设计以及基于疾病生物学机制的药物开发，有望为脑瘫患者带来新的治疗希望。
