辉瑞血友病新药扩展研究出现患者死亡事件！

       辉瑞公司及其合作伙伴近日证实，在其血友病治疗药物Hympavzi（marstacimab）的一项开放标签扩展研究中，一名患者死亡。据世界血友病联盟和全美出血性疾病基金会披露，该“严重不良事件”发生于12月14日，一名接受Hympavzi预防性治疗的患者在“小型手术后发生致命性血栓性中风”。 事件背景：患者曾参与母研究并转入扩展试验
       辉瑞在致血友病社群的信件中说明，该患者为A型血友病且存在活性抑制剂（已知会攻击输注凝血因子药物的抗体）。值得注意的是，Hympavzi并非凝血因子药物，而是一种抗组织因子途径抑制剂。该患者曾于2022年参与辉瑞Hympavzi母研究的积极治疗阶段，后于2023年转入长期扩展试验。
 
公司回应：已通报监管机构并启动调查
       辉瑞表示，正与试验研究者和独立数据监测委员会合作收集更多信息，以深入了解事件背景。公司已向监管机构和研究人员通报该死亡事件，并强调：“我们临床试验参与者的安全与福祉仍是最高优先事项，我们致力于保持透明度，并在获得更多信息后及时向社群通报。”
       辉瑞发言人在回应中表示：“基于现有知识和迄今为止在多项目研究和真实世界数据中收集的总体临床数据，辉瑞预计不会对接受已获批marstacimab治疗的患者安全性产生影响。”
随着事件调查的展开，此次死亡案例可能对Hympavzi的临床开发进程产生影响。作为一款通过抑制组织因子途径发挥作用的创新血友病疗法，该药物的安全性与疗效平衡将受到业界密切关注。