彼时，诊室里的氛围一直处于紧绷的态势之中，当一位呈现反复发烧症状及血细胞持续下降的患儿最终得以被诊断为原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症即HLH时，医生心里明白，家长心里也清楚，这已然是一场同过度炎症反应展开的赛跑。传统的化疗联合免疫抑制方案在一部分情形下会失灵，而依帕伐单抗也就是Emapalumab的出现，为这些仿若被逼至墙角下的生命开辟了一条全新的道路。
依帕伐单抗作为全球首个成功获批的抗干扰素 -γ单克隆抗体，其靶点精准度极高。HLH 的本质是 T 淋巴细胞和巨噬细胞失控激活，释放大量细胞因子，其中干扰素 -γ是驱动风暴的关键核心因素。依帕伐单抗能像“智能拦截系统”有效中和游离的干扰素 -γ，快速遏制炎症风暴，不像传统方案那样广泛抑制整个免疫系统。
依帕伐单抗，常常会成为，那些对常规治疗没有应答，亦或是不耐受的难治性HLH患者们，在此种情况下是在移植前的最后一道关键桥梁时期。
临床研究数字的背后，是一个个具体的命运转折，在关键性试验当中，依帕伐单抗治疗之后的总体缓解率超过了六成，部分原本已经毫无移植机会的患儿，在使用该药之后病情得到了控制，顺利桥接到了造血干细胞移植，这一突破，不仅仅源于它的单药效力，更在于其机制具备针对性，不再盲目地进行全面攻击，而是如同精确制导一样精准作用。
为患儿带来新希望的，是这种精确制导的机制，它和以往治疗方式不同。以往是毫无目标地“轰炸”，它却能准确作用于关键环节；凭借这种独特机制，依帕伐单抗在治疗中发挥巨大作用，让原本面临绝境的患儿看到转机，病情得以有效控制，进而顺利迈向造血干细胞移植这一重要治疗阶段，改变了命运走向。
当然，任何有着强大效力的药物都有着它自身所存在的界限，对于依帕伐单抗来讲，在实际使用进程当中需要针对巨细胞病毒、EB病毒以及结核重新激活的风险展开严密的监测，这是由于干扰素-γ同时还是用来抵御某些胞内病原体的天然屏障，它的作用机制相对比较复杂并且跟依帕伐单抗的使用紧密相关。
然而从总体方面来讲，依帕伐单抗对一类罕见重症的标准治疗轨迹进行了改写，它让“无计可施”这种情形不再作为一个可供选择的项目，对相关罕见重症的治疗带去了新的转机以及希望，在医学治疗范畴发挥了独特且关键的作用。
在今日的HLH诊疗指南里，依帕伐单抗稳稳占据了复发难治性患者的推荐梯队，从最初实验室中一个关于靶点的设想起始，历经漫长的岁月，一步步迈向如今重症监护室里的输注袋，这条走过三十年的转化之道，清晰地映照出精准免疫治疗在罕见病领域所拥有的不可替代的价值。
