在原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症，也就是 HLH 的治疗范畴里，依帕伐单抗，即 Emapalumab 出现了，这标志出了一个关键转折点。它属于一种针对干扰素 -γ，即 IFN -γ的单克隆抗体。为一种情况少见但会危及生命的过度炎症综合征，提供了全新的靶向治疗选择。
原发性的 HLH，是因免疫系统失控而导致的严重病症，患者身体里细胞因子风暴疯狂地肆虐，其中干扰素 - γ被认定为驱动病理进程的关键因素，传统的治疗方案常常依赖广泛的免疫抑制，效果有限且伴有明显的副作用，依帕伐单抗具体的作用机制恰恰就是精准地切入这一核心病理环节。它归属于全人源免疫球蛋白G1（IgG1）单克隆抗体这一范畴，拥有高特异性结合之力，还具备中和处于游离状态且带有生物活性的干扰素-γ的本事，借此直接把该细胞因子的信号传导通路加以阻断，在源头对过度的免疫反应以及炎症损伤施行抑制 。
2018年时，美国食品药品监督管理局，也就是FDA，做出了一份很重要的决策，批准依帕伐单抗，用来治疗难治性、复发性或者进展性的原发性HLH患者，还有那些对常规疗法不耐受的成人与儿童患者。这一批准是有着坚实依据的，主要是基于一项关键性的国际多中心临床试验数据呢。结果清晰显现，于进行依帕伐单抗治疗的患者群体当中，出现了较高的缓解比率，并且为后续成功施行造血干细胞移植，这乃是当前唯一有治愈原发性HLH可能性的方式，创造了有利状况。它获得获批，意义极为重大，不但给患者带来了新希望，而且有力地证实了针对特定细胞因子进行精准干预，在治疗细胞因子风暴相关病症中的可行性以及庞大潜力。 。
依帕伐单抗得以获批，为医疗领域于攻克原发性HLH以及相关疾病这一方面开辟了新路径 。它是基于严谨的临床试验数据 ，给那些难治性、复发性或者进展性原发性HLH患者以及对常规疗法不耐受的成人和儿童带来了希望 。在接受依帕伐单抗治疗的患者之中 ，较高的缓解率鼓舞人心 ，还为后续造血干细胞移植创造了有利条件 ，而造血干细胞移植是当前唯一有希望治愈原发性HLH的手段。它得到了批准，此情形不但给患者带去了全新的生存契机，还完完全全地证实了针对特定细胞因子实施精准干预，于细胞因子风暴相关疾病治疗当中的可行性以及巨大潜力，为后续相关疾病的治疗给予了宝贵的经验以及方向。
在临床运用当中，依帕伐单抗通常是经过静脉输注这种方式来进行给药的，并且呢，它还需要和糖皮质激素，像地塞米松之类的，一起配合使用。在治疗的整个进程里面，医疗团队那可是会非常紧密地去监测患者的具体反应，以及存在可能出现各种各样副作用的情况，比如说感染风险有所升高，这是因为抑制干扰素 -γ的话，可能就会在一定程度上对机体对抗某些病原体的能力造成影响。即便处于这样的状况下，它的靶向性作用机制跟传统化疗以及免疫抑制剂相比较而言，一般情况下还是会呈现出更好的耐受性的。
随着研究不断持续深入，众多科学家积极踊跃投身其中，致力于探究依帕伐单抗在其它受干扰素 -γ驱动引发的炎症性疾病中的应用可能性，这毫无疑问为其未来临床价值开拓出了广阔想象空间。
依帕伐单抗，总体而言，在罕见病以及过度炎症疾病治疗模式朝着更精准、更靶向方向发展进程中堪称典范，它不仅是药物研发范畴的成功范例，且极为关键的是，它给面临有限治疗选择的患者及其家庭送去新武器，切实改善了疾病预后情况以及管理方式。
