氨己烯酸是一种用于治疗婴儿痉挛症的抗癫痫药物，它通过抑制GABA转氨酶来增加大脑里的GABA水平，以此控制癫痫发作，这种抑制是不可逆的，该药物疗效显著，但其存在特殊的视网膜毒性风险，所以需严格监控使用，本文会全面介绍该药物，即在临床应用方面予以介绍，还会讲述它的作用机制，也会讲述风险管控措施。
氨己烯酸如何治疗婴儿痉挛症
氨己烯酸是用于婴儿痉挛症一线治疗的药物，其疗效在国际多项临床研究中被证实，该药物可快速终止婴儿的成串痉挛发作，这种发作在结节性硬化症患者中出现时表现格外突出，用药后一般在数天内开始起效，多数患儿在两周内发作频率明显降低，这种快速控制的特性对保护婴幼儿神经发育很关键。
治疗的时候，要依据体重准确地计算剂量，起始的剂量一般是每日每千克五十毫克，依据疗效能够逐渐增加到每千克一百五十毫克呢。临床应用的期间，应该采取个体化的方案，对于疗效不好的病例，需要重新进行评估诊断。治疗的阶段，要同时配合脑电图的监测，确保高峰节律紊乱消失，这是评估治疗效果的关键指标呀。
氨己烯酸的作用机制是什么
氨己烯酸发挥作用，是借助抑制GABA转氨酶，这种抑制属于不可逆的，GABA转氨酶承担着分解大脑里的抑制性神经递质GABA的职责，药物抑制该酶之后，突触间隙的GABA浓度明显升高，进而增强中枢神经系统的抑制功能，这种作用机制直接指向癫痫发作的病理生理基础，亦即兴奋与抑制失衡。
药物对GABA系统予以调节，具备高度选择性，这和其他抗癫痫药物多样的作用机制不一样，这种特异性致使氨己烯酸在控制婴儿痉挛症方面存有独特优势，不过也产生了特殊的副作用谱，药物在脑组织内部的浓度跟抗癫痫效果直接存在关联，其在外周组织的分布情况与部分不良反应有关系。
使用氨己烯酸的禁忌症有哪些
氨己烯酸，在特定人群当中被禁止使用，这特定人群包含已明确知晓自己对药物成分过敏的人，还有存在严重肝功能损害的患者，除此之外，有抑郁症病史或有精神病家族史这种状况的患者，需要慎重使用它，因为药物极有可能会让精神症状变得更加严重，对于孕妇来讲，除非到绝对有必要使用的程度，并且获得的益处显著大于存在的风险，否则不应该使用。
对于药物相互作用来讲，在氨己烯酸跟苯妥英钠一同使用的时候，会使得后者血药浓度降低，在这种情形下，就需要对剂量进行调整。氨己烯酸要是和其他中枢神经系统抑制剂一起应用的话，存在有增强镇静作用的可能性。在使用之前，必须要开展全面的用药评估，这个评估包括详细询问过敏史以及合并用药情况，其目的是防止严重不良反应发生。
氨己烯酸为什么会导致视野缺损
氨己烯酸会引发视野缺损，这是它最为严重的副作用，它呈现双侧对称性周边视野逐渐缩小，这种毒性反应跟剂量、疗程存在关联，一般情况下在连续用药数月之后发生，一直持续到数年后，它的病理机制可能和视网膜光感受器细胞变性有关系，其具体分子机制还没有完全被阐明。
视野缺损发生后，通常是不可逆转的，即便停药，大概仍会进展，它具有这种殊毒性，在儿童患者那里，比较难以早期发现，究其原因，小孩子没办法准确描述视觉变化，目前认为毒性反应，跟药物在视网膜里的蓄积浓度，直接相关，这能够清楚说到底为什么说明长期用药之人风险更高 。
如何监测氨己烯酸的视网膜毒性
有这样一部分患者，他们采用氨己烯酸进行治疗，对于这些患者来说，构建规范的视网膜监测方案非常关键，在基线期，要开展全面的眼科检查，这其中包括眼底检查，还有光学相干断层扫描，在治疗期间，需要每隔6个月反复检查，着重监测视网膜神经纤维层厚度的变化情况，而对于那些配合度比较欠佳的儿童患者而言，可能要采用在麻醉状态下进行检查这种方式 。
具有新颖的监测技术，例如多焦视网膜电图，其能够更早早地发觉功能上的改变，于资源有限的地区，起码应当定期开展视野检查，以及行为观察，任何异常的发现，都需要立刻请眼科专家进行会诊，去权衡继续用药的利处和弊端，监测记录要详细又完整，来为治疗决策提供相应的依据。
氨己烯酸停药时要注意什么
得逐步减少氨己烯酸用量以停止使用，若一下子停药，那么存在患上癫痫持续状态或者出现其他严重撤药反应的可能性，减少用量的过程需按照个体化原理来设计，一般每2至4周把剂量减少10%至25%，整个减少药物用量的时期持续2至3个月，在减少药物用量的期间对于发作要加强监测，必要的时候要调整其他抗癫痫药物的剂量。
停药之后，依旧得持续开展眼科监测，起码持续长达6个月，鉴于存在视网膜毒性，其有可能在停药之后持续发展，对于那些因为视力毒性而停药的患者而言，要给予视觉康复指导以及生活适应训练，部分患者有可能在停药之后出现发作加重的状况，应当预先制定应对方案，此方案之中涵盖备用药物的准备以及急诊就医指征。
