此次批准基于美国国立卫生研究院开展的一项单中心研究。数据显示，接受Omisirge治疗的患者中有86%实现了持续的造血功能恢复并摆脱输血依赖。此外，患者移植后中性粒细胞快速恢复的中位时间仅为11天。
值得注意的是，在该研究中未出现重度急性或慢性移植物抗宿主病病例。母公司Ayrmid在新闻稿中进一步指出，试验中患者的无病生存率与总生存率均达到92%。
公司历程波折：从上市公司转为私有子公司
此次获批之际，Gamida Cell的公司身份已发生重大转变。这家成立27年的公司原为上市公司，但在2024年6月已作为全资子公司并入英国私有投资公司Ayrmid旗下。此前，Gamida在2023年4月首次获批时正面临资金紧张；11个月后，其主要贷款方Highbridge资本管理公司通过重组交易将其私有化，使其得以持续运营。
专家评价积极：高风险患者群体疗效显著
美国国立卫生研究院心肺血液研究所的Richard Childs博士评价称：“研究中接受治疗的再生障碍性贫血患者虽属高危群体，但疗效显著优于预期，其中性粒细胞植入速度之快、比例之高令人瞩目”，并指出患者“得以迅速重返正常生活”。
此次新适应症的获批，不仅为严重再生障碍性贫血患者提供了新的治疗选择，也标志着经历重组后的Gamida Cell在其核心细胞疗法开发道路上迈出了重要一步。
