此次公布的HOPE-3试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，在全美20个顶尖临床中心开展，共纳入106名杜氏肌营养不良男孩和年轻男性患者。研究显示，Deramiocel治疗组患者的上肢功能衰退进程较安慰剂组减缓54%，达到统计学显著性差异。
更值得关注的是心脏功能改善数据。治疗组患者左心室射血分数下降进程较安慰剂组减缓91%，这一关键次要终点同样达到统计学显著标准。研究人群平均年龄约15岁，其中超过75% 已确诊心肌病，90% 正在接受心脏药物治疗，结果具有重要临床意义。
疾病背景：美国约1.5万患者亟待创新疗法
杜氏肌营养不良是一种严重的X连锁遗传性疾病，因肌营养不良蛋白缺失导致进行性肌肉退化。仅美国就有约1.5万名患者，心肌病是该疾病的首要死因，随着病情进展会引发心力衰竭。目前该疾病尚无根治方案，治疗选择极其有限，临床需求高度未被满足。
Deramiocel由异源心脏来源细胞组成，其作用机制是通过分泌外泌体靶向巨噬细胞，调节其表达特征以诱导修复效应。截至目前，该疗法已被超过250篇同行评审科学文献报道，在多项临床试验中累计应用于250余名受试者，积累了较为充分的临床数据。
监管进展：多项加速资格助力审批进程
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲EMA授予的治疗杜氏肌营养不良孤儿药资格，同时还斩获FDA的再生医学先进疗法资格、罕见儿科疾病资格，以及欧盟的先进疗法药品资格。多项监管加速资格的加持将有力推动其审批进程。
值得注意的是，HOPE-3是首个在以非行走期患者为主的杜氏肌营养不良人群中成功达到主要终点的III期试验，填补了晚期患者临床研究的空白。安全性方面，Deramiocel在研究中保持了与先前经验一致的良好安全性和耐受性。
临床意义：为晚期患者提供全新治疗选择
若Deramiocel成功获批，将成为首款针对杜氏肌营养不良心肌病的创新疗法。其对骨骼肌功能的保护作用也将为患者带来全新的治疗选择，尤其为病情进展至非行走期的晚期患者提供了重要的生存希望。
随着该疗法临床数据的公布，杜氏肌营养不良治疗领域迎来重要突破。这不仅为患者提供了延缓疾病进展的新选择，也为细胞疗法在罕见病治疗中的应用开辟了新的道路，标志着神经肌肉疾病治疗正在进入全新的发展阶段。
