依帕伐单抗：如何治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)？

有这么一种靶向药物，它叫依帕伐单抗（Emapalumab），是被用于治疗特定免疫系统疾病的，它呢，可不是那种广泛被使用的常规药物，而是专门针对一种疾病的，这种疾病叫“原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）”，它是罕见且危重的，患上这类疾病的患者其免疫系统会过度激活，也就会去攻击自身健康组织，进而危及生命，而依帕伐单抗是依照精准抑制一种关键的促炎信号通路来为传统治疗无效的患者提供重要控制手段的。

依帕伐单抗主要治疗什么疾病

如今获批的依帕伐单抗，其核心适应症在于治疗难治性、复发性或者进展性原生发性HLH。况且患者必须对常规HLH疗法不耐受或者效果不好。原发性HLH属于一种遗传性免疫缺陷病，多见于婴幼儿。其中特点是免疫细胞异常活化以及增殖，会引发高烧、有肝脾肿大状况、还会出现血细胞减少等多器官损害情况。在依帕伐单抗出现以前，治疗选择极为有限，预后非常差。此药出现后，给这部分危重患者带来了重要的生存希望。

依帕伐单抗的作用原理是什么

伊帕伐单抗作为一种全人源单克隆抗体，它的靶点是干扰素 -γ（IFN -γ） 该药物的作用机制高度特异 。在原发性HLH的病理进程里 ，IFN -γ的水平异常增高 ，它是驱动免疫系统“风暴”的关键细胞因子呢 。此药物借助自身与游离的IFN -γ相结合 ，进而中和其具备的生物活性 ；凭借这种方式来阻断下游的炎症级联反应 。这样精准的靶向干预 ，能够切实有效地控制住危及生命的过度炎症状态，为后续开展造血干细胞移植（根治性手段）争取到宝贵时间 ，还创造了相应条件 。

使用依帕伐单抗需要注意哪些问题

鉴于治疗疾病具备的严重性以及药物自身所拥有的作用，使用依帕伐单抗得在经验丰富的医疗中心于严密监护的状况下开展。存在一个重要风险是有增加严重感染的可能性，特别是机会性感染，原因在于抑制IFN - γ会对部分抗感染免疫起到削弱作用。所以，在治疗期间常常需要同步实施预防性抗感染治疗。另外，输液反应、高血压等同样是需要予以监测的潜在不良反应。用药必须严格依照医嘱进行，并且要配合全面的感染监测以及管理 。

依帕伐单抗在国内的可及性如何

作为用于治疗罕见病的创新生物制剂，依帕伐单抗在国内的可及性依旧面临着挑战，它还没有被纳入国家医保目录，其治疗费用十分高昂，这给患者家庭带来了沉重的经济负担，当前，该药主要是通过特许进口等特殊通道在少数大型三甲医院应用于临床，能不能使用、怎么去获取，完全是取决于主治医生依据患者病情所做的评估以及医院的药物可及性，患者家庭需要与医疗团队紧密沟通来明确路径。