近日，生物技术公司Cogent Biosciences宣布其核心药物贝祖克拉替尼联合舒尼替尼的组合疗法，在晚期胃肠道间质瘤（GIST）的III期临床试验中取得突破性进展。这项名为PEAK的研究纳入了约442名伊马替尼治疗无效的GIST患者，结果显示联合用药组客观缓解率达到46%，显著优于舒尼替尼单药治疗的26%。
安全性可控：治疗风险临床可管理
在安全性方面，联合疗法展现出良好的耐受性。数据显示，联合用药组中7.4%的患者因治疗相关不良事件停药，略高于单药组的3.8%，但未出现新的独特安全风险。最常见的严重副作用包括3级高血压、中性粒细胞减少、肝酶升高、贫血和腹泻，均为酪氨酸激酶抑制剂类药物的已知典型不良反应，临床上具备成熟的管理方案。
得克萨斯大学MD安德森癌症中心肿瘤学家妮塔・索马亚医生评价道："若获得监管批准，该组合疗法将快速成为多数GIST二线患者的标准治疗方案。"在当前竞争格局中，尽管已有拜耳的瑞戈非尼、Deciphera的Qinlock等多款后线治疗药物，但贝祖克拉替尼通过增强舒尼替尼的疗效，展现出明显的差异化优势。
管线布局：多适应症开发齐头并进
此次GIST领域的突破并非孤例。今年7月，贝祖克拉替尼在非进展期系统性肥大细胞增多症的III期试验中已获成功，能显著降低患者症状严重程度，并获得FDA突破性疗法认定。针对进展期系统性肥大细胞增多症的III期试验结果预计将于12月公布，公司已与FDA就新药申请提交达成共识。
除了核心药物贝祖克拉替尼，这家总部位于马萨诸塞州的生物技术公司还在积极推进多款候选药物。FGFR2/3抑制剂CGT4859正处于I/II期临床试验阶段，用于治疗晚期实体瘤；ErbB2抑制剂CGT4255本月将启动I期剂量递增研究，管线布局覆盖多个癌症治疗领域，展现出公司在肿瘤治疗领域的全面战略布局。
Cogent公司计划于2026年上半年在科学会议上公布PEAK试验的详细数据，并同步向FDA提交贝祖克拉替尼联合疗法用于GIST治疗的新药申请。这一创新疗法若成功获批，将为耐药GIST患者提供全新的治疗选择，同时显著提升公司在肿瘤治疗领域的市场竞争力。
