此项批准具有里程碑意义，卡博替尼成为首个获批用于治疗经治、晚期NET的药物，且不限原发肿瘤部位、分级、生长抑素受体表达及功能状态，为这类异质性强的肿瘤提供了全新的广谱治疗选择。
批准依据：CABINET III期研究展现显著生存获益
此次获批主要基于关键性III期临床试验CABINET（A021602） 的积极数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入298例既往至少接受过一次治疗的晚期NET患者（包括99例pNET和199例epNET）。
结果显示，卡博替尼治疗在两个队列中均展现出显著的临床获益：
胰腺外NET（epNET）队列：卡博替尼组中位无进展生存期（PFS）为8.4个月，显著优于安慰剂组的3.9个月（风险比HR=0.38）。确认的客观缓解率（cORR）为5%，安慰剂组为0%。
胰腺NET（pNET）队列：卡博替尼组中位PFS达13.8个月，远高于安慰剂组的4.4个月（HR=0.23），且cORR达到19%，安慰剂组为0%。
数据证实，卡博替尼能显著延缓疾病进展，带来具有临床意义的生存改善。
关于卡博替尼：一款“多面手”靶向药物
卡博替尼是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，自2012年在美国首次获批以来，其适应症已拓展至七个领域，涵盖甲状腺髓样癌、肾细胞癌、肝细胞癌、分化型甲状腺癌以及此次获批的神经内分泌肿瘤。公司通过与益普生（Ipsen）、武田（Takeda）等企业的战略合作，持续推进该药物的全球开发与商业化。
神经内分泌肿瘤：亟待满足的临床需求
神经内分泌肿瘤（NET）是一种起源于全身各部位神经内分泌细胞的异质性肿瘤，常见于胃肠道和肺部。晚期NET预后较差，特别是胰腺NET，晚期患者5年生存率仅约23%。据估计，2024年美国NET患者总数超过38万，其中大量患者面临局部晚期或转移性疾病的挑战。
卡博替尼此次新适应症的获批，为这些既往治疗选择有限的患者提供了重要的新治疗希望，标志着NET系统治疗进入了新的阶段。
