多系统萎缩症（MSA）作为进展迅猛的神经退行性疾病，如同悄然侵蚀神经网络的“隐形杀手”，可在确诊后6-10年内危及患者生命。该疾病同时攻击自主神经、运动协调等关键系统，导致患者出现体位性低血压、运动功能障碍等复合症状。
目前全球尚未有任何能够延缓或阻断疾病进展的特异性疗法。临床常用的对症支持治疗往往陷入“治标难治本”的困境：治疗低血压的药物可能加重排尿障碍，改善运动功能的药物又对多数患者收效甚微。这种治疗方案间的相互制约，使得MSA成为神经疾病领域亟待攻克的核心难题。
破局之道：双管齐下的“神经修复工程”
睿健医药研发的NouvNeu004注射液开创性地采用“神经营养+神经重建”双机制治疗策略。这款基于化学诱导的功能加强型神经前体细胞，犹如配备精准导航的“神经修复工程队”，既能通过分泌神经营养因子为濒危神经元输送生命养料，又能在病灶区域分化为功能神经细胞，实现系统性神经重建。
该产品依托企业自主研发的“AI+化学诱导”技术平台，通过人工智能筛选小分子化合物实现细胞定向分化。与传统基因编辑技术相比，这种创新路径不仅更安全高效，还具备显著的成本优势，为大规模工业化生产奠定基础。
临床布局：产学研医携手加速希望落地
本次临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病中心联合开展，由著名神经疾病专家王伊龙教授领衔。研究团队秉持“以患者为中心”的理念，预计今年12月启动全国患者招募。这种临床与产业力量的深度融合，将显著加速创新疗法的转化进程。
值得关注的是，睿健医药同技术平台开发的帕金森病治疗产品NouvNeu001已取得突破性进展：其在Ⅰ期临床中展现出优异的安全性表现，移植细胞在患者脑部实现长期存活与稳定整合。这为NouvNeu004的治疗机制提供了坚实的概念验证。
战略视野：中国智造引领神经治疗革新
从帕金森病到多系统萎缩症，睿健医药在中枢神经系统疾病领域已构建系统化战略布局。其核心产品NouvNeu001不仅研发进度位居全球第一梯队，更相继获得FDA特殊豁免、快速通道认定等国际认可。在2025年国际帕金森病与运动障碍大会上，企业更与BlueRock、罗氏等国际巨头同台展示创新成果。
通过建设丹麦创新中心、新加坡运营办公室等全球化网络，以及具备覆盖中美澳多地的物流投送能力，企业已实现药物供应链的自主可控，为进军国际市场做好充分准备。
NouvNeu004的临床获批，不仅是中国企业在高端治疗领域的重要突破，更象征着神经退行性疾病治疗新时代的开启。随着临床试验的推进，这份来自中国科研团队的创新答卷，正在为全球MSA患者书写新的希望篇章。
