专门针对IDH1基因突变的靶向药物是艾伏尼布,它在医疗领域起着重要作用,其主要应用方向是治疗复发或难治性急性髓系白血病。大约6 - 10%的AML病例中有这类特定突变。艾伏尼布作用机制独特,它抑制突变IDH1酶的活性,阻断了异常代谢产物2 - 羟基戊二酸的生成路径。照这样的方式,艾伏尼布可以让白血病细胞朝着分化的方向去发展,而不是一直持续进行无限制的增殖,这为白血病的治疗提供了新的有效的手段。
相比于传统化疗,艾伏尼布有着更为精准的作用机制。临床数据明确显示,在接受治疗的患者那批人里,大概30%实现了完全缓解这种状态,其缓解持续时长的中位数达到了8个月。这种药物要每天口服一回,它常见的不良反应包含QT间期延长、恶心疲劳等情形,所以得定期对心电图以及电解质水平开展监测。
使用艾伏尼布以前,一定要借助基因检测精准确定IDH1突变状态。治疗过程中,存在出现分化综合征的可能性,故而得预先备好地塞米松等用以应对的药物。
时下,此药正踊跃地朝着胆管癌、软骨肉瘤等别的IDH1突变肿瘤的研究范畴去进行拓展,全力要给更多的病患供给全新的治疗办法 。
