艾伏尼布是一款口服靶向药物，它是针对特定基因突变专门研发的，其主要适应症聚焦于复发性或难治性急性髓系白血病患者，这类患者携带IDH1基因突变，另外这款药发挥作用的机制独特且与众不同，它通过抑制突变IDH1酶的活性，进而阻断异常代谢产物2 - 羟基戊二酸的生成，借由这样的方式，促使白血病细胞朝着正常血细胞的方向分化，而不同于传统药物直接杀伤细胞 。
针对携带IDH1基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病，也就是AML，艾伏尼布显示出重要意义，它针对特定基因突变发挥实效，它是口服靶向药物，它通过抑制突变IDH1酶活性的方法，来阻止异常代谢产物2：06；二羟基戊二酸，也就是2，HG生成，其最终目标是促使白血病细胞衍生为正常血细胞，这种作用方策别于直接杀伤细胞的传统疗法，给相关患者带来了新的治疗期冀与选择。
在临床试验当中，艾伏尼布针对IDH1突变阳性那一类型的AML患者，呈现出了显著的治疗成效，有一项研究涉及了179例患者，其数据显示出来，当进行单药治疗的时，这179例患者里面完全缓解率能够达到30%以上，并且中位缓解持续的时间超过了6个月，对于部分刚好满足了条件的缓解者而言，后续是可以进一步去开展桥接造血干细胞移植的，这样就为长期生存创造出了可能性，这种药物在2018年的时候获得了美国FDA的批准从而得以上市出售，并且2021年的时候又经过了中国国家药监局的准许而进入到了国内的市场。
使用艾伏尼布这个药物时，要严格遵照基因检测必须先行的原则，借助PCR或测序技术准确确认存在IDH1 R132位点突变的患者才适合用此药，其常见不良反应有胆红素升高、恶心呕吐及腹泻等情况，其中约10%的患者可能出现IDH分化综合征，具体表现为呼吸困难、组织水肿及浆膜腔积液等症状，一旦出现这些症状，就要及时用地塞米松等糖皮质激素进行干预。
留意到，艾伏尼布如同别的靶向药物，存在耐药性问题，在医治过程中，一些患者在6至12个月后可能出现继发性耐药状况，其背后机制包含获得性二次突变或者克隆演化，基于此临床提议，在治疗期间要定时监测突变负荷，借助联合去甲基化药物或者化疗方案，或许能够延缓耐药情形出现。
当下有研究将该药物进一步拓展至其他 IDH1 突变肿瘤领域，胆管癌、软骨肉瘤等实体瘤的临床试验正有序开展，患者用药需在血液科医师或肿瘤科医师专业指导下进行，同时医疗机构要有处理细胞因子风暴等急症的抢救条件，治疗期间要每周监测血常规、肝肾功能以及电解质，前 3 个月里每 4 至 6 周要通过骨髓穿刺评估遗传学应答。
药品保存存在特定要求，需放置在避光的环境里，且要处在防潮的环境中，同时室温不得超过30℃，其服用方法有着明确规定，是每日进行一次，要在固定的时间口服，服用的时候要整粒吞服，绝对不可以咀嚼，要是出现漏服的情况，漏服的时间超过12小时，那就应当跳过该次剂量，绝对不能进行双倍补服，此外，对于同时使用P - 糖蛋白抑制剂或CYP3A强诱导剂的患者，要对剂量进行调整，值得注意的是，妊娠期妇女禁用此种药品。
