
临床试验设计严谨
这项首次人体I期临床试验采用单中心、单臂设计,共纳入20例经过多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。入组患者既往接受过中位5线治疗,其中95%为双药耐药,65%为三药耐药,25%甚至对五类药物均产生耐药。更值得注意的是,50%的患者曾接受自体干细胞移植,25%的患者在既往BCMA靶向CAR-T治疗后再次复发。
安全性表现卓越
在安全性方面,CT071显示出良好的耐受性特征。未观察到剂量限制性毒性,推荐II期剂量确定为0.1×10⁶ CAR-T细胞/kg。细胞因子释放综合征发生率为60%,且均为1-2级,未出现3级及以上严重病例。仅1例患者发生3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征,无治疗相关死亡事件发生。
疗效数据显著
在中位随访10.71个月时,客观缓解率达到100%,其中50%患者达到严格意义的完全缓解,20%达到非常好的部分缓解,30%达到部分缓解。特别值得关注的是,所有5例既往接受过BCMA CAR-T治疗的患者均对CT071产生应答,显示出其在BCMA治疗后复发患者中的治疗潜力。
在微小残留病检测方面,90%的患者在10⁻⁶阈值达到阴性,其中位达标时间仅为29天。截至数据截止日,中位缓解持续时间、无进展生存期和总生存期均尚未达到,提示疗效持久性良好。
产品前景广阔
CT071是基于科济药业CARcelerate®专有平台开发的靶向GPRC5D的CAR-T候选产品。除本次报道的复发/难治性多发性骨髓瘤适应症外,公司还正在开展针对新诊断多发性骨髓瘤的临床研究。
科济药业作为一家专注于创新CAR-T细胞疗法开发的生物制药公司,已建立从靶点发现到商业生产的全产业链能力。CT071的积极数据为公司产品管线的进一步发展奠定了坚实基础。