艾伏尼布治疗效果怎么样？

艾伏尼布作为针对IDH1突变的靶向药物，在急性髓系白血病治疗中展现出显著疗效，为患者带来了切实的临床获益。
1、临床试验验证显著疗效
关键单臂研究AG120-C-001试验数据显示，174名IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/RAML）成人患者每日口服500mg艾伏尼布后，完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达33%（95%CI：26%-40%），超三分之一患者实现深度缓解。缓解持续时间为8.2个月，中位总生存期9.1个月。此外，37%患者转化为输血不依赖，59%保持该状态，有效改善生活质量，减少频繁输血风险。
2、中国人群疗效与全球一致
中国研究中，30例疗效分析患者里9例（30.0%）达到CR，至CR或CRh的中位时间仅2.79个月，8例（88.9%）持续缓解。临床获益显著，6.7%患者用药后接受造血干细胞移植，38.9%实现输血不依赖，66.7%维持该状态，血液学参数亦有改善。这表明艾伏尼布在携带IDH1R132位点突变的中国R/RAML患者中疗效良好，与全球数据基本一致。
3、获权威指南一致推荐
其疗效获国内外指南认可，《CSCO恶性血液病诊疗指南（2024版）》将其作为IDH1突变复发难治AML唯一II级推荐。《CMA中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南（2023年版）》推荐用于IDH1突变阳性复发患者，美国《NCCN急性髓系白血病（2024.V3）》也推荐其用于相关患者，为临床用药提供有力指导。
艾伏尼布凭借明确的临床试验数据、在中外患者中一致的疗效表现以及权威指南的认可，成为IDH1突变急性髓系白血病患者的重要治疗选择，为改善患者预后、提升生活质量提供了可靠的靶向治疗方案。