艾伏尼布的适应症有哪些？

艾伏尼布作为中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，在血液系统恶性肿瘤和实体瘤治疗中展现出明确的适应症范围，为IDH1突变患者带来了精准治疗的希望。
1、急性髓系白血病（AML）领域的核心适应症
在AML治疗中，艾伏尼布的适应症覆盖多类患者群体。对于复发性或难治性AML成人患者，它适用于治疗携带IDH1易感突变的患者。针对新诊断的AML患者，尤其是年龄≥75岁或因合并症无法接受强化诱导化疗的人群，艾伏尼布可单独或联合用药发挥作用。其与阿扎胞苷的联合方案已获美国FDA批准，用于一线治疗75岁及以上的IDH1突变AML成年患者，全球3期临床试验显示该联合方案中位总生存期达24个月，完全缓解率达47.2%。在中国，艾伏尼布已通过优先审评获批用于治疗复发性或难治性AML成年患者，针对未接受治疗的IDH1突变AML患者的3期临床试验也已完成招募，有望进一步扩展其在AML一线治疗的应用。
2、胆管癌与骨髓增生异常综合征的适应症拓展
除AML外，艾伏尼布在实体瘤和其他血液疾病中也有明确适应症。在胆管癌领域，它适用于治疗先前接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，为这类难治性实体瘤患者提供了靶向治疗选项。在骨髓增生异常综合征（MDS）治疗中，艾伏尼布成为全球首款获批用于治疗IDH1突变复发性或难治性MDS的靶向药物，填补了该领域的治疗空白。
3、适应症的全球认可与未来潜力
艾伏尼布的适应症已获得多国监管机构认可，美国FDA已批准其用于AML、胆管癌和MDS等多个领域，中国则已批准其用于复发性或难治性AML。目前，相关研究仍在持续拓展，未来有望覆盖更多IDH1突变相关癌症类型。
作为全球首个获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布的适应症不断丰富，从血液系统的AML、MDS到实体瘤的胆管癌，为各类IDH1突变患者提供了精准靶向的治疗选择。其通过明确的突变靶点和显著的临床疗效，改写了IDH1突变癌症的治疗格局，随着研究的深入，未来有望为更多患者带来更长生存和更好生活质量的希望，成为IDH1突变癌症治疗领域的基石药物。