处于急性髓系白血病，也就是AML那繁杂且持续扩充的治疗范围之中，恩西地平，即Enasidenib的突然出现，恰似一颗耀眼的星星，为带有IDH2突变的患者特意开拓出了一条精确到极致的治疗途径。
这种口服靶向药物，不按直接进行广谱细胞毒杀的常规路径走，而是另找途径，依靠其独特的作用方式，抑制突变型IDH2酶的活性，以此有效降低致癌代谢物2羟基戊二酸（2-HG）的水平。进而，在此过程中顺利促使白血病细胞分化，让其渐渐迈向成熟。正是如此独特的机制，使治疗理念从以前单纯的“摧毁”巧妙地转变为“修复”，在AML精准医学进程里稳稳占据着独特且关键的地位。
对于那些复发或者难治性的 IDH2 突变 AML 患者来讲，恩西地平的获批依赖于一项关键的具有单臂性质的多中心临床研究，该研究展示的相关数据表明，在这些患者之中，大概 19%的患者达成了完全缓解也就是处于 CR 状态，其缓解持续时间的中位数超过了 8 个月，有些患者持续缓解的年限达到一年及以上，值得注意的是，部分没有达成传统 CR 标准的患者同样获取了临床获益，像输血依靠有所降低，感染发生率也呈现出下降的态势。这些结局对老年或不耐受强化疗患者的治疗期望进行了重新定义。
在临床应用实际情形当中，恩西地平最常出现的不良反应包含恶心，包含腹泻，包含胆红素升高，包含食欲减退等方面，不过从整体来看，它的耐受性比传统化疗方式要好。然而，有一个需特别留意防范的副作用是分化综合征，该综合征显示出的症状和急性早幼粒细胞白血病分化综合征非常相像，具体能表现为发热，表现为呼吸困难，表现为肺部出现浸润或者胸腔积液等情况。一旦出现此种情形，于早期展开精准识别，及时停止给药，且合理运用地塞米松或者羟基脲予以相应处置，绝大多数病况能够获得有效的管控。
恩西地平的给药方式相对简单，是每天口服100毫克，能够持续用药一直到疾病发展或者出现无法耐受的毒性。因为药物主要是通过肝脏进行代谢，所以用药期间需要定期监测肝功能。对于那些同时使用CYP3A4强诱导剂或者抑制剂的患者，虽然没有强制要求调整剂量，但是应该保持临床警觉。
自2017年在美国首位获得批准以来，恩西地平依靠其突出不拔的治疗效果与安全性成效，已经在全球数十个国家顺利完成上市，并且被纳入于多部具有影响力的白血病诊断及治疗指南框架之内。它于白血病治疗范畴领域占据着关键重要地点位置，不但只是特定AML亚组的基础支撑药物，为该亚组患病人群给予带来了崭新的期望希望，更是破解打破“不可靶向”突变困境局面的典型范例，为众多难以治疗性白血病患病 population提供了具备有效性的治疗解决方案。
当下，多项针对恩西地平联合维奈克拉、阿扎胞苷展开的临床研究，正处于热火朝天的推进态势之中。科研工作者们怀揣满满期待，尝试借助这些联合治疗举措，把疗效提前至一线治疗的具体情境里，进而进一步延展患者的存活时长，给白血病患者带去更多的生存潜在机会以及更为优质的生活品质。
当急性髓系白血病的治疗选择不再仅仅限定于化疗与移植二者之中选其一的时候，如同恩西地平这般的分子靶向药正使得更多患者获取到持续缓解的机会，精准诊断所指导下的药物匹配呢，正在重新塑造血液肿瘤的长期管理格局。
