处于运用范畴的奥维昔巴特 也就是 Odveixibat ，是一种被用于针对罕见肝脏疾病进行性家族性肝内胆汁淤积症 也就是PFIC 的口服药物 。它身为回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂 也就是IBAT ，借由削减胆汁酸在肠道内侧的重吸收 ，以此来降低血液当中胆汁酸的水平 ，进而缓解瘙痒这一症状 ，并且改善肝功能指标 。这种药物为PFIC患者给予了非手术治疗的选择 ，尤其适宜于不适合或者不耐受胆道分流术的1型PFIC患者 。
1. 奥维昔巴特的作用机制解析
奥维昔巴特借着高度专一地抑制位于回肠末端的那种胆汁酸转运蛋白，进而截断胆汁酸的肠肝循环。处于正常状况下，大约百分之九十五的胆汁酸会在回肠那儿被再度吸收回到肝脏，然而奥维昔巴特能让更多胆汁酸跟着粪便往体外排泄出去。这样的一种机制能够切实降低血清胆汁酸水平，有研究表明它能够把胆汁酸降低到正常范围（低于70μmol/L）的那个比例提高到百分之三十五。与此同时，这个药物凭借调节胆汁酸代谢，间接地改进肝细胞功能，使得肝脏纤维化进程得以减缓。
2. 临床疗效与安全性数据
在三期临床试验里头，接受奥维昔巴特治疗的PFIC患者呈现出显著的改善状况，瘙痒评分平均降低了1.7分，这是按照0到4分的评分制度来算的，54%的患者达成了瘙痒症状的临床缓解，在肝功能指标这一方面，血清胆汁酸水平的数值平均下降了64%，ALT指标的改善方面达到了45%，常见的不良反应涵盖了腹泻，其发生率大概是28%，还有腹痛，发生率为15%，以及脂溶性维生素吸收降低，发生率是9%，总体来说，大约83%的患者能够持续地接受治疗，这证实了它的耐受性是良好的。
3. 适用人群与用药指南
此药主要针对3个月以上儿童的1型PFIC治疗适用，推荐起始剂量是40μg/kg每日一次，且要随餐服用，2周后需依据血清胆汁酸水平调整剂量，最大剂量不超过120μg/kg/日。用药期间要定期监测肝功能、血清胆汁酸以及脂溶性维生素水平。对于伴有严重腹泻或肠梗阻的患者应慎用，建议在专业肝脏病医师指导下进行剂量滴定。
4. 药物研发进展与市场现状
2021年7月，奥维昔巴特获得FDA批准得以上市，进而成为首个针对PFIC的IBAT抑制剂，该药现已在美国和欧盟等地区获批，其商品名是Bylvay，临床研究正在向其他胆汁淤积性疾病扩展呢，这其中包括Alagille综合征以及胆道闭锁，全球PFIC患者约有5到10万人，该药填补了该领域靶向治疗的空白，最新的研究给出显示表明，其长期用药能够持续维持疗效达到48周以上，为患者提供了新的治疗选择。
文章总结
作为新型IBAT抑制剂的奥维昔巴特，借助独特机制让胆汁酸水平降低，能有效改善PFIC患者症状，临床数据证明了它在缓解瘙痒以及改善肝功能方面有着显著疗效，为罕见肝病患者提供了重要治疗选择，随着临床应用经验的积累，该药有希望让更多胆汁淤积性疾病患者受益。
