对于患有进行性家族性肝内胆汁淤积症等罕见肝胆疾病的患者来说，奥维昔巴特这种新型靶向治疗药物在近年来引起了肝胆疾病领域的广泛关注，它主要针对胆汁酸代谢异常相关疾病、特别是由胆汁酸过度积累导致肝损伤及严重瘙痒症状的疾病，其问世为患者带来了新的治疗希望 。
从作用机制而言，奥维昔巴特属于具有高选择性特征的回肠胆汁酸转运蛋白，也就是 IBAT 抑制剂。它在肠道末端所在的回肠部位展现独特作用，能专门阻断胆汁酸的重吸收流程。在人体当中，当胆汁酸协助脂肪消化后，大部分会在回肠被再次吸收并返回肝脏，这个循环就是肠肝循环。可是在某些特定病理状况下，这一循环过程会导致胆汁酸在体内过度积聚，进而对肝细胞产生毒性影响，还会刺激皮肤神经末梢引发强烈瘙痒。奥维昔巴特凭借抑制这一重吸收步骤，促使更多胆汁酸顺着粪便被排出到身体外面，通过这种方式有效地降低血液以及肝脏里的胆汁酸水准，减轻因胆汁酸积聚而引发的肝损伤与瘙痒表现。
从更为深入的层面去剖析，奥维昔巴特作为具有高选择性的回肠胆汁酸转运蛋白也就是 IBAT 抑制剂，探究其作用原理是有着重要意义的。它精确地在回肠这个关键的部位发挥作用，精准地对胆汁酸重吸收进行阻断，极大程度地对肠肝循环产生了影响。在人体处于正常生理状况下，胆汁酸的肠肝循环维持着体内胆汁酸的平衡状态。然而在病理状态时，循环出现紊乱致使胆汁酸发生蓄积，这不但对肝细胞造成危害，还使得皮肤神经末梢受到刺激 。奥维昔巴特借助抑制重吸收，致使胆汁酸排出途径产生改变，让随粪便排出量得以增加，最终达成降低血液以及肝脏胆汁酸水平的成效，切实减轻肝损伤与瘙痒症状，为相关疾病疗法提供了关键之用的作用机制。
临床研究得出的数据表明，奥维昔巴特于降低血清胆汁酸浓度这个方面展现出显著成效，对于患有PFIC的患者，特别是PFIC2型患者而言，持续运用奥维昔巴特能够让多数患者的血清胆汁酸水平下降至正常范围或者与正常相近，这不但对改善肝脏生化指标有帮助，更直接地提高了患者的生活质量，其中最为明显的改善是难以忍受的皮肤瘙痒程度大幅度减轻 。瘙痒得以缓解，这对儿童患者来讲特别重要，因这能让孩子们获取更好的睡眠，能参与正常的日常活动，还能减少因抓挠致使的皮肤损伤以及感染风险 。
说到用药方式，奥维昔巴特一般是以口服液或者胶囊的形式来给药的，是按每天一次用药的，这样能方便患者进行长期使用。它常见的不良反应主要是集中在胃肠道那里的，像腹泻、腹痛等情况，这是因它的作用机制致使更多胆汁酸进到结肠才行成的状况有关的。不过多数情形下这些症状是属于轻度至中度程度的，而且有可能会随着治疗时间的变长而减轻的现象。医生在开处方的时候会依据患者的具体状况去加以调整剂量，目的是要在疗效与耐受性之间找寻到最佳的平衡点的。
与对胆汁淤积性肝病了解的持续加深同步，奥维昔巴特的运用前景也在拓宽。除了PFIC之外，从事研究的人员正在探寻它在别的胆汁淤积性疾病里的潜在意义，像阿拉吉欧综合征、胆道闭锁之类。尽管依旧需要更多的临床数据予以支撑，然而以奥维昔巴特作为代表的新型靶向疗法，无疑给这类疾病的治疗方式带来了革新。它意味着肝胆疾病治疗正从单纯的对症扶持，朝着针对特定病理环节的精确干涉转变。未来，个性化医疗会发展，与此同时，像奥维昔巴特这样的药物，有望在更广大的患者群体里，发挥关键作用。
