沃拉西地尼，这种针对异柠檬酸脱氢酶1以及2突变体的口服靶向抑制剂，主要被用于治疗那些携带IDH1或者IDH2基因突变的复发或者难治性急性髓系白血病，还有胆管癌等恶性肿瘤。它身为一种新型的小分子药物，借助特异性抑制突变IDH酶的活性，去阻断肿瘤细胞的异常代谢途径，进而抑制肿瘤生长。目前此药物已在美国获取FDA批准得以上市，然而在中国依旧处于临床试验阶段，尚未正式获批进入国内市场。
1. 沃拉西地尼的适应症与药理机制
沃拉西地尼主要适用于患有IDH1或是IDH2基因突变的那些复发亦或是难治性急性髓系白血病患者即AML，还适用于胆管癌患者。 它的药理作用是凭借抑制突变IDH酶，进而减少致癌代谢物2 -羟基戊二酸的生成，亦可称为2 - HG，如此便可逆转肿瘤细胞的异常分化状态，促使癌细胞朝着正常细胞分化。临床前研究表明，这种药物能够显著削减患者体内2 - HG水平，还能诱导肿瘤细胞分化成熟。 相较于化疗，沃拉西地尼具备针对性更强、副作用相对较小的优势。
2. 药品现状与医保报销情况
目前，美国Servier Pharmaceuticals公司生产沃拉西地尼原研药，其已在欧美多个国家获批上市，因该药尚未在中国获批，国内患者无法经正规渠道购买，该药也不在医保报销范围内，依据临床试验进展，预计该药可能在未来1至2年内提交中国上市申请，对于急需用药的患者，目前仅能借助参与临床试验或海外就医等途径获取，并且需要承担全部治疗费用。
3. 仿制药情况与代购风险
已出现沃拉西地尼仿制药的印度、孟加拉两国等地方，其价格大概是原研药的三分之一到二分之一左右 。那些虽经过当地药品监管部门批准可仍对中国药监局认证不具备通过性的仿制药，其质量、安全性在有效性方面是有着不确定性因素体现的 。经由代购渠道而获取到的药物能够面临如下的风险情况：药品真假难以辨别清楚 ，储存运输条件达不到标准要求 ，缺乏专业用药指导方面的内容 ，发生不良反应的时候没办法进行责任追究等等 。建议患者借助正规医疗机构来获取用药渠道 。
4. 副作用管理与用药注意事项
普遍存在的副作用含有恶心，以及腹泻、疲劳。而且包含心电图QT间期延展等情形，大多属于1至2级可逆转反应。严重的副作用要警觉分化综合征，呈现出发热、呼吸困难、体重迅速增加等状况，这需要马上进行医疗干涉。在用药的阶段需要定时监测血常规、肝的功能以及肾的功能和心电图，防止与CYP3A4强效抑制剂（像酮康唑）联合使用。怀孕的妇女以及处于哺乳期的妇女禁止使用，肝功能不全的人需要对剂量作出调整。
文章总结
针对 IDH 突变肿瘤的靶向药物沃拉西地尼，为有特定基因突变的患者，提供了全新的治疗选择。当前国内还没有上市，不过经由正规渠道去参与临床试验，是相对安全的获取途径。患者要警惕非正规渠道的仿制药以及代购风险，用药期间需要在专业医生的指导之下开展，严格监测不良反应，以此确保治疗安全且有效。
