甲氨蝶呤属于叶酸拮抗剂，在于它能抑制二氢叶酸还原酶，进而干扰DNA与RNA合成，最终抑制细胞增殖，其基于此作用机制在快速分裂细胞里效果显著，像恶性肿瘤细胞以及某些免疫细胞便是如此。
甲氨蝶呤在肿瘤化疗这一专业范畴发挥着关键作用，被大量用于医治多种各异类型的癌症涵盖急性淋巴细胞白血病，此疾病对患者免疫系统有严重影响淋巴瘤，其源于淋巴系统会干扰身体正常免疫功能骨肉瘤，主要于骨骼部位发生给患者带来极大痛苦乳腺癌，是女性常见恶性肿瘤之一还有头颈部癌，对患者外貌及生活质量造成诸多不便。甲氨蝶呤常被用作联合化疗方案里不可缺少的一部分，给药方式主要有静脉注射，这种方式可让药物快速进入血液循环，发挥药效，或者通过口服给药，方便患者在家自行服用。其具体剂量会依照癌症的具体类型以及患者的身体状况等多方面因素作个体化调整，以保证治疗效果最大化且尽量减小副作用。
对于风湿性疾病治疗范畴呢，甲氨蝶呤有着关键位置 ，它属于类风湿关节炎的首选病情改善抗风湿药物 。这种药物有着显著治疗效能 ，能有效消减关节出现的肿胀情形以及疼痛感受 ，还能够延缓关节被破坏的进程 ，从而改进身体诸多功能表现 。它的给药办法是小剂量且每周一回 ，然而 ，药物起效的时间有一定差别 ，或许要数周甚至数月不等 。
用于治疗其他自身免疫性疾病的甲氨蝶呤，像银屑病，或银屑病关节炎，又或者炎症性肠病以及系统性红斑狼疮。针对严重银屑病，尤其是银屑病关节炎，甲氨蝶呤能够有效地控制皮肤病变并且控制关节症状。
使用甲氨蝶呤之时，要密切监测其潜在不良反应，常见副作用有恶心，有呕吐，有口腔溃疡，有脱发，还有骨髓抑制等情况，长期使用甲氨蝶呤，有可能导致肝纤维化或者肝硬化，故而要定期检查肝功能，另外其肺毒性表现为间质性肺炎，这是一种较为罕见但却严重的并发症。
甲氨蝶呤存在致畸性，孕妇禁止使用，育龄期的男性与女性在用药的这段时期以及停药之后的一段时间之内需要采取有效的避孕措施，肾功能不全的患者需要调整剂量，这是由于甲氨蝶呤主要是通过肾脏进行排泄的。
要减少副作用，一般会有这样的建议，那就是同时补充叶酸，叶酸需要在甲氨蝶呤用药之后的24到48小时进行服用，如此做不会影响疗效，却能够减轻黏膜炎以及胃肠道不适 。
可能危及生命的甲氨蝶呤过量，会表现为严重骨髓抑制，会表现为肾功能衰竭，还会表现为黏膜炎，而甲酰四氢叶酸作为特效解毒剂，需要尽早使用。
处于治疗期间时，要定期对血常规、肝肾功能予以监测，对药物疗效以及安全性展开评估。患者应当知晓甲氨蝶呤正确的服用方法，尤其是每周一次进行给药的重要意义，防止每日服用致使出现过量情况。
甲氨蝶呤跟别的药物有着相互作用，非甾体抗炎药会增加甲氨蝶呤血药浓度以及毒性风险，丙磺舒也会增加其浓度与毒性风险，某些抗生素同样会增加甲氨蝶呤血中药物浓度和毒性危险，同时且一起使用其他免疫抑制剂的话，就可能会增大感染的可能性。
个体对于甲氨蝶呤所产生的反应，以及耐受性方面，存在着很大的差异。基因多态性对甲氨蝶呤的代谢形成着影响，同时也对其转运有着影响，这在一定程度上解释了疗效以及毒性方面的个体差异。
