恩曲替尼是一款口服靶向抗癌药物，它所属类别是原肌球蛋白受体激酶，这一类别也就是TRK抑制剂，同时它还是酪氨酸激酶抑制剂，此抑制剂也就是TKI。值得一提的是，对于ROS1基因融合阳性肿瘤它有显著疗效，对于ALK基因融合阳性肿瘤它同样具备显著疗效。该药物发挥抗肿瘤作用有其机制，其机制在于抑制特定激酶的活性，通过抑制特定激酶的活性进而阻断肿瘤细胞生长的信号通路，还能阻断肿瘤细胞增殖的信号通路 。
恩曲替尼凭借独特作用方式，精准作用于肿瘤细胞关键靶点，它能特异性识别并结合TRK、ROS1和ALK等激酶，抑制其活性，如同给肿瘤细胞生长和增殖信号通路装“刹车”，这一作用机制使恩曲替尼在抗癌治疗领域展现独特优势，为众多癌症患者带来新希望和治疗选择。
恩曲替尼展开治疗，针对的是NTRK基因融合阳性的实体瘤成人患者，还有儿童患者，同时也把它用于ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌成人患者，NTRK基因融合，是较为罕见的基因突变情况，它能在多种不同肿瘤类型中出现，比如唾液腺癌、肉瘤以及甲状腺癌等，针对这些特定患者群体，恩曲替尼能为他们提供不受癌种限制的治疗选择方案。
临床研究进程里，恩曲替尼展现出较高客观缓解率，还有持久疗效表现，针对NTRK融合阳性实体瘤患者，总体缓解率能达约57%，这些患者群体中，部分患者达成完全缓解良好治疗效果，对于ROS1阳性非小细胞肺癌患者，总体缓解率约为67%，其疾病中位无进展生存期可达15.7个月，恩曲替尼另外有个重要特性，它能穿过血脑屏障，这使它对脑转移患者也显示出良好治疗疗效。
成人服用恩曲替尼时，推荐剂量是每次600毫克，每天服用一次，持续服用直到疾病有进展或者出现无法耐受的毒性，儿童患者的剂量依据体表面积来计算，该药物服用时可以伴着食物一同吃或者是不伴着食物吃，不过要把胶囊整个吞下去，不能去咀嚼或者把胶囊打开 。
常见不良反应包含头晕，疲劳，便秘，味觉障碍，体重增加，恶心呕吐等多种情形，这些不良反应大多处于轻度至中度程度，可借助支持性治疗或剂量调整进行管理，特别要留意的是，恩曲替尼可能引发严重心律问题，如QT间期延长这种情况，因此治疗期间需定期监测心电图和电解质。
其他重要风险涵盖肝毒性，中枢神经系统会受到影响，比如出现认知障碍以及情绪变化，另外存在胎儿毒性，孕妇是被禁止使用的。
使用恩曲替尼前，要借助可靠精准检测方法，严格确认患者体内有NTRK基因融合或ROS1阳性情况。治疗阶段，应定期评估疗效，密切监测不良反应发生状况，依据患者具体病情、身体状况等实际情况，适时合理调整药物剂量。对出现无法耐受毒副反应的患者，可综合多方面因素考量，比如暂时停药，或降低药物剂量，甚至做出永久停药决定。
恩曲替尼体现出精准医疗于肿瘤治疗里的关键进展，给特定基因突变的那些患者予以了有效的治疗选择，患者于使用之前应当充分知晓药物信息，跟医疗团队紧密沟通，以此确保治疗的安全性以及有效性。
