司美替尼是一种抑制剂，是那种选择性MEK1/2的抑制剂，其发挥作用是凭借阻断活性，这活性是MAPK信号通路里MEK蛋白的活性，该通路调控着细胞增殖，调控着细胞分化，还调控着细胞存活，其异常激活与多种肿瘤的发生发展关联紧密，司美替尼通过和MEK1结合，这种结合是可逆的，还和MEK2结合，抑制了MEK激酶活性，进而阻断下游ERK的磷酸化，阻断其激活，最终抑制肿瘤细胞增殖，诱导其凋亡。
司美替尼在临床上存在极其关键突出的应用，是用于对神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤进行治疗，NF1属于常染色体显性遗传病，它是由于NF1基因突变所致使的，这个基因承担着编码神经纤维瘤蛋白的职责，其具备的作用是对RAS信号通路上进行负向调控，在NF1基因功能丧失以后，会造成RAS-MAPK通路持续不断地被激活，从而进一步引发肿瘤生长。临床研究表明，司美替尼能让部分患NF1相关丛状神经纤维瘤的患者出现肿瘤体积显著缩小的情况，而且还可减轻一系列像相关疼痛这类的症状 。
在医学领域范围之内，对于疾病治理方面的探寻从来都未曾停止过。司美替尼被应用于针对与神经纤维瘤病1型相关联的丛状神经纤维瘤的治疗工作当中，这给众多患者带来了全新的希望。NF1是一种常染色体显性遗传病，它的发病根源存在于NF1基因突变之处，那个基因所编码的神经纤维瘤蛋白对于RAS信号通路起着关键的负向调控作用。一旦该基因的功能丧失，RAS - MAPK通路就会持续被激活，最终导致肿瘤生长。然而，司美替尼出现了有药物，它经过临床研究得到证实，它能够有效地使部分患者的肿瘤体积大幅度缩小，它还能够缓解相关疼痛等症状，这为改善患者病情起到了重要作用 。
司美替尼于其他多种癌症里正开展研究，其中涵盖非小细胞肺癌、黑色素瘤、甲状腺癌等，特别是那些存在KRAS、BRAF等MAPK通路基因突变的肿瘤。在这些肿瘤当中，司美替尼有可能作为单药来使用，或者与其他靶向药物（诸如KRAS抑制剂、BRAF抑制剂）或者化疗药物联合运用，目的在于克服耐药性并提升疗效。
司美替尼呈现出的常见不良反应含有皮疹，腹泻，恶心，呕吐，疲劳，外周水肿，痤疮样皮炎等多种，一些相对严重且发生率低的不良反应存在心肌病，其表现为左心室射血分数降低，存在眼毒性，如视网膜静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离，还包含间质性肺病，肌酸磷酸激酶升高。
鉴于如此情形，在患者运用司美替尼展开治疗的整个阶段，必须定期针对患者心脏功能，测定其视力状况，观察呼吸症状表现，且监测肌酸磷酸激酶水平 。
司美替尼的给药形式为口服胶囊，其给药方案依据患者体重、体表面积以及耐受性进行调整，它的治疗遵循个体化原则，当特定不良事件发生的时候，有可能需要中断给药，或者降低剂量，又或者永久停止治疗。
司美替尼，要为某些难治性肿瘤患者提供新的治疗选择，它代表针对特定信号通路的靶向治疗策略，其临床应用价值在神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤里已获证实，不过呢，在其他肿瘤领域的潜力仍需要更多临床试验去验证。
