瑞司美替罗（Resmetirom）是一种口服甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂，具有创新性，近年来在非酒精性脂肪性肝炎（NASH，现称MASH，即代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）治疗领域引发广泛关注，这种靶向药物通过特异性方式激活肝脏中THR-β受体，调节肝脏脂质代谢，直接针对MASH核心病理生理环节，即肝脏脂肪堆积、炎症和纤维化对其作用。
其凭借独特作用机制，在MASH治疗方面展现潜在优势，经由精准激活THR-β受体，可更有效地调控肝脏脂质代谢过程，比起传统治疗方法或许具备更好的针对性以及疗效，在研究与临床应用里，其于改善肝脏脂肪堆积、减轻炎症反应以及抑制纤维化进程等方面的效果渐渐受到关注，有望给MASH患者带来新的治疗选择与希望，推动该领域治疗手段进一步发展。
在传统治疗策略方面存在着显著的区别，瑞司美替罗从一开始进行设计的时候，就致力于精确地针对肝脏代谢着手进行干预。这种药物独特的作用机制具体展示为，在成功激活THR-β受体之后，一方面它能够强有力地推动肝脏脂肪酸的分解以及消耗，另一方面又能够切实有效地抑制脂肪的合成过程。借助这样的一个过程，有助于在根源上减少肝脏内部脂肪蓄积的状况，进而减轻由于脂肪蓄积而引发的炎症回应，并且极有可能对肝纤维化的进展态势起到延缓作用甚至实现逆转。
多项关键性三期临床试验所呈现的数据显示，接受瑞司美替罗治疗的患者，肝脏脂肪含量显著下降，在非酒精性脂肪肝病活动度评分（NAS）中，脂肪变性、气球样变等关键指标明显改善，研究过程中还观察到肝纤维化程度呈稳定或改善趋势。
2024年年初的时候，瑞司美替罗于美国顺利地拿到了食品药品监督管理局，也就是FDA的批准，这种药物是专门用来治疗伴有中重度肝纤维化的非肝硬化MASH成人患者的。这一批准有着重大的意义，它表明在MASH治疗领域迎来了首个经过严格临床试验验证的口服药物，成功地打破了该疾病长期以来那种“无药可医”的艰难状况。它获批并非是偶然的，不光是基于其在改善肝脏组织学方面所展现出的有效性，同时还得益于相对来说较为可控的安全性特征。时常出现的不良反映涵盖轻度到中度的腹泻以及恶心，通常情形下，这般的不良反应一般会伴随治疗的持续开展而有所减轻。
瑞司美替罗出现了，它就像一道曙光，给全球数百万面临 MASH 问题的患者带来了全新希望，还有切实可行的具体治疗选择。它在代谢性肝病治疗这个领域有着重大意义，意味着该领域从此前主要靠生活方式干预，顺利走向精准靶向药物治疗成为关键重要里程碑。当然，因为它是一款新药，其长期疗效以及安全性还需要在更广泛实际临床应用进程中持续展开观察。
未来，瑞司美替罗极有可能还会深入探寻与其他有着不同作用机制药物联合医治的潜力，期望可为患者带来更全面的益处，这一创新药物投入临床应用，无疑将会促使肝病学界针对MASH的管理策略开始重新思索并予以优化。
