近日，中国国家药品监督管理局正式批准HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片在国内上市。根据优先审评公示信息，该药物获批用于治疗肾上腺皮质癌（ACC），这一突破将为我国罕见肿瘤患者带来新的治疗希望。米托坦片作为一种经典抗肿瘤药物，可用于治疗无法手术的功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症等罕见疾病。
全球唯一生产商，价格体系待明确
米托坦片的历史可追溯至1964年首次上市，1970年获得美国FDA批准用于治疗肾上腺皮质癌，2002年被欧洲药品管理局列为罕见病药物。截至目前，法国Laboratoire HRA公司仍是该药品的全球唯一生产持证商，这一特殊地位使得该药物的供应保障和价格制定备受关注。
据透露，米托坦片在内地上市后，从购买到到手预计需要3-4个月时间。价格方面，美国市场500毫克米托坦售价为1359美元（约合人民币9980元），香港药房价格超过9000港元（约合人民币8430元）。不过，国内最终售价仍有待相关公司进一步确定。
市场布局完善，患者支持体系建立
HRA Pharma Rare Diseases已委托杰谛医药作为大中华地区唯一指定的米托坦独家授权代理商，全面负责该药物在中国大陆、香港、澳门、台湾等地的药品注册、医保申请、推广服务和患者支持工作。这一布局将确保药物在中国市场的规范流通和合理使用。
米托坦片在全球多个国家和地区已获批上市，包括加拿大（1978年）、巴西（1988年）、中国香港（1989年）、韩国（2001年）等。此次在中国大陆的正式获批，标志着该药物在全球最重要医药市场之一的准入取得重大进展，将极大改善中国肾上腺皮质癌患者的治疗现状。
未来展望：提升可及性成关键
随着米托坦片在中国上市，如何提高药物可及性成为下一步关注重点。业内专家表示，该药物的纳入医保进程、患者援助计划的制定以及临床用药规范的建立，都将直接影响患者的实际受益程度。
未来，业界期待看到更多关于米托坦片的研究和治疗进展，为患者提供更好的治疗选择和更高的生活质量。此次米托坦片的成功获批，也展现出中国在罕见病药物准入方面的进步，为其他创新疗法进入中国市场提供了有益借鉴。随着更多罕见病药物的加速上市，中国罕见病患者将迎来新的治疗曙光。
