沃拉西地尼是一种针对IDH1/2突变体的口服靶向抑制剂，主要用于治疗复发或难治性AML及胆管癌，通过抑制突变酶活性阻断肿瘤代谢。该药已获美国FDA批准，但中国尚在临床试验阶段。其药理机制是减少2-HG生成，逆转肿瘤细胞异常分化。相较于化疗，副作用更小。目前国内患者无法正规购买，医保不报销，需通过临床试验或海外就医获取。仿

沃拉西地尼是针对IDH1/2基因突变研发的口服靶向抑制剂，主要用于治疗复发性急性髓系白血病和胆管癌。其通过抑制突变IDH酶，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸生成，诱导肿瘤细胞分化并抑制增殖。临床试验显示其耐受性好、效果显著。目前处于III期临床阶段，尚未上市，也未纳入医保，患者可通过临床试验或同情用药获取。常见副作用包括恶心、乏力、