于慢性贫血的治疗范畴内，尤其是针对像骨髓增生异常综合征或者是β地中海贫血等同这些病症相关联的贫血情况而言，传统的疗法像红细胞输注以及促红细胞生成素此两类类似物常常会遭遇疗效欠缺或者是存在副作用等方面的限制。近些年来，有一种具备创新作用机制的药物，也就是罗特西普得以出现，为这一部分的患者带来了全新的希望。它并非直接去刺激红细胞进行生成，而是借助调节晚期阶段的红细胞成熟进程来从而发挥其作用。
聚焦于转化生长因子-β（TGF-β）超家族信号通路的罗特西普，在该通路那儿，有着一些特定的配体，比如说GDF11，它们为红细胞终末阶段的成熟带来抑制作用，导致前体细胞难以顺利发育成功能完备的红细胞。作为一种融合蛋白的罗特西普，它能充当“陷阱”受体，跟这些具有抑制性的配体相结合，从而解除其对红细胞成熟弄出的“刹车”效应。通过这种别具一格的作用机制，罗特西普能够让更多康健的红细胞自骨髓之中释放出来，借由这般来提高血红蛋白水平，削减患者对于输血的需求。这跟直接刺激骨髓造血的EPO药物在作用机理方面存有本质性的区别。
罗特西普借由跟转化生长因子-β（TGF-β）超家族信号通路里的抑制性配体相结合，施展其别具一格的作用，该通路中的某些配体，像GDF11，会对红细胞终末阶段的成熟过程形成阻碍，致使前体细胞没法正常地发育成功能完备的红细胞，罗特西普身为融合蛋白，以“陷阱”受体的身份同这些抑制性配体相结合，进而消除其针对红细胞成熟的抑制功效，这样的作用机制让罗特西普能够促使更多健康红细胞从骨髓里释放出来，提升血红蛋白水平，削减患者输血需求。这与直接刺激骨髓造血的EPO药物在作用原理上有着根本不同。
当下，罗特西普在全球好些国家与地区顺利获批，它的适用范畴是医治那些需定期输血的骨髓增生异常综合征伴环状铁粒幼细胞成年患者贫血症状，以及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤伴环状铁粒幼细胞和血小板增多成年患者的贫血状况。与此同时，它是针对需定期输红的β地中海贫血成人患者贫血治疗的至关重要的选择。经临床研究数据清晰表明，相较于安慰剂，接受罗特西普治疗后，有相当比例患者能达成目标，即接连至少一定周期不再需输血，红细胞输血负担降低，血红蛋白水平获显著且持续改善。
面临长期依靠输血来对付贫血状况的患者来讲，罗特西普的重要意义乃是给出了一种具备改变疾病管理模式可能性的药物治疗办法。降低输血频率，不但能够减少像铁过载、过敏反应这类和输血有关的风险，还能够提高患者的生活便利程度以及生活质量。它那种每三周进行一次的皮下给药形式也相对比较方便。当然，就如同所有药物一样，罗特西普也有可能引发疲劳、头痛、关节痛等不良反映，需要在医师的指导之下规范运用并加以监测。
从总体角度去看，罗特西普展现出了贫血靶向治疗方面的一个全新方向所在，它针对特定的病理生理环节实施精准干预，给那些对于现有治疗手段反应欠佳的患者给予了新的有效选项，未来进行研究的方向大概是包含探索其在其他类型贫血里的潜力，以及优化治疗策略从而惠及更广泛的患者群体这两方面。这一种创新药物运用于临床，持续促使着血液疾病治疗领域向前发展。
