称为莫洛替尼的这种口服小分子抑制剂，主要针对JAK1、JAK2，还有ACVR1也就是激活素受体1型信号通路而起作用，在骨髓纤维化治疗范畴受到众多关注，特别是针对有贫血症状的这类患者群体，莫洛替尼给出了全新治疗选择。
骨髓纤维化是一种骨髓增生性肿瘤，其突出特点是骨髓里纤维组织异常增生，从而造成血细胞生成受阻碍。患者时常呈现出脾肿大、疲劳、贫血等一连串症状，这些症状极大地影响了患者的生活质量。
传统来讲，诸如鲁索替尼（Ruxolitinib）这般的 JAK 抑制剂，会被用于改进骨髓纤维化患者所呈现的脾肿大以及全身症状。可是，于贫血的管理层面，其成效通常颇为有限，甚至在某些情形下还可能导致贫血状况加剧。
莫洛替尼具备独特的双重作用机制，一方面，它凭借抑制 JAK1/JAK2 来减轻炎症与脾肿大，另一方面，它依靠抑制 ACVR1 来降低铁调素的生成，铁调素是一种在调节铁代谢进程里起着关键作用的激素，当铁调素水平过高时，会对铁的吸收和释放造成限制，进而引发功能性缺铁性贫血，而莫洛替尼借助降低铁调素的办法，改善铁的利用状况，以此助力缓解贫血。
临床研究所得到的数据清楚说明，莫洛替尼在改善脾脏体积方面表现出色，在减轻症状负荷方面表现出色，在提升血红蛋白水平方面表现出色。在三期临床试验过程中，把莫洛替尼和现有的疗法作对比时发现，莫洛替尼在贫血应答方面有显著的优势，它能够切实降低患者的输血需求。
这对于骨髓纤维化患者而言，他们长期遭受贫血困扰，无疑意味着生活质量实现了实质性的提升，并且治疗负担也得到了减轻。
深入剖析，从药物开发专业角度来看，莫洛替尼呈现出靶向治疗朝着精细化方向发展的明显趋势，它并非只关注疾病核心信号通路，而是以更全面且细致的视角兼顾疾病过程中常见并发症，进而实现了“一石二鸟”的良好治疗效果，这种针对多重靶点采取的精准策略无疑为复杂疾病治疗开拓了全新思路，具有重要临床意义和研究价值。
当下，莫洛替尼靠着它独有的治疗长处，于若干国家与地区已然顺利获批，被用于医治中高危骨髓纤维化的成人患者集合。这些患病的人包含多样情形，有那些以前接受过JAK抑制剂医治的病人，还有伴有贫血表现的患者。莫洛替尼的获批给这一批患者带来了新的治疗期望与选择。
莫洛替尼一出现，就极大地丰富了骨髓纤维化可用来治疗的诸多武器，它精准地针对疾病病理生理的多个关键环节，尤其是把贫血管理纳入核心治疗目标，成功填补了临床需求的空白。
在更多真实世界数据持续积累的情况下，莫洛替尼在个体化治疗方面价值未来将进一步清晰，在长期疾病管理方面价值未来也将进一步清晰。
