一种叫依库珠单抗（Eculizumab）的药物，所属领域是生物制药，其区域广阔，它以本身独特的作用机制，还有显著的临床效果，给多种罕见且危重的疾病，带来了革命性的治疗选择。它是一种人源化单克隆抗体，它精准地把补体系统里的关键成分C5蛋白当作靶向，进而有效地抑制补体介导的细胞破坏，这种破坏是多种疾病的病理基础！
依库珠单抗起初在阵发性睡眠性血红蛋白尿症，也就是PNH患者群体里使临床应用有了突破，PNH患者因体内出现基因突变，这让其红细胞极易受补体系统攻击，进而导致严重的溶血性贫血、血栓以及器官损伤等情况。依库珠单抗由于阻断起始补体激活这种作用机制，仿佛给患者的红细胞用心穿上了一层具备保护功效的“防护衣”。这致使溶血发作频率大幅下降，输血依赖程度降低，极大地提高了患者的生存质量，对长期预后也有显著改善。这样的情况下，依库珠单抗变成了PNH治疗的标准方案。
一种由补体系统过度激活引发的致命性血栓性微血管病，叫非典型溶血尿毒综合征（aHUS），其适应症进一步扩展到了它，aHUS常常会累及肾脏，以往的方法，用来应对aHUS，像传统的血浆置换等，效果比较有限。
，依库珠单抗有着独特的作用机制，它可以直接遏制这种处于失控状态的补体激活风暴，进而对血管内皮起到保护作用。通过这样的方式，依库珠单抗能够有效逆转急性期病情，还能切实防止疾病再度复发，成功为众多患者保住了肾功能，避免了终末期肾病的出现。
近些年来，依库珠单抗的应用范畴仍在持续深入探索以及进一步拓展着。于重症肌无力这个领域当中，尤其是针对那些乙酰胆碱受体抗体呈现阴性的全身型重症肌无力患者而言，此种药物同样展现出了能够改善肌无力症状、进而减少复发情况的潜在能力。除此之外，它在新发视神经脊髓炎谱系疾病也就是 NMOSD 的急性期治疗过程里也起着关键的作用，助力抑制自身抗体对中枢神经系统发起攻击 。
当然，任何高效药物都有需审慎对待之处，拿依库珠单抗来讲，使用它的时候需最为警惕的是感染风险，特别是脑膜炎奈瑟菌感染，这是由于依库珠单抗抑制了机体对抗此类细菌的关键防御机制，所以说，在开始依库珠单抗治疗以前，患者要严格依照要求接种相关疫苗，并且要在施疗期间进行严密的感染监测。
另外，依库珠单抗那高得离谱的治疗费用，同样是全球医疗体系正面临的真实存在的挑战，而这就致使药物可及性变成了迫切需要去解决的问题。
对特定免疫通路精准干预的依库珠单抗，属于靶向补体治疗，而且是该领域具里程碑意义的重大成就，这种药为 PNH、aHUS 等以往没办法应对的疾病，提供了非常强有力的治疗手段，实实在在、真真切切地改变了无数患者的命运走向。
长远来看，随着针对依库珠单抗作用机制的理解朝着更为深入的方向发展，以及其适用病症范围持续不断地进行拓展，它必定会在更多自身免疫性和炎症性疾病的治疗推进过程中持续发挥至关重要的作用。然而呢，与之相伴出现的风险管理以及成本效益考量等一系列问题，同样需要给予一直都在持续的关注，并且要进行妥善的平衡处理。
