BI公司特发性肺纤维化新药获FDA批准

       10月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）开发的口服PDE4抑制剂nerandomilast（商品名：Jascayd）用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）。这是十余年来首个获得FDA批准的特发性肺纤维化治疗药物，标志着该疾病治疗领域的重要突破。 临床试验数据支持
       此次批准主要基于两项随机、安慰剂对照、双盲的FIBRONEER-IPF临床试验结果。研究共纳入1177名特发性肺纤维化患者，旨在评估nerandomilast的疗效与安全性。
       在第一项试验中，患者被随机分配接受每日两次9mg nerandomilast、18mg nerandomilast或安慰剂治疗。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受nerandomilast治疗的患者肺功能下降速度显著减缓。18mg剂量组患者用力肺活量（FVC）平均下降106mL，9mg剂量组下降122mL，而安慰剂组下降达170mL。

药物作用机制与特点
       Nerandomilast是一种口服磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，通过抑制炎症反应和纤维化进程发挥治疗作用。该药物此前已获得FDA授予的突破性治疗认定，凸显其临床价值的独特性。
       在第二项试验中，研究人员评估了该药物在147名患者中的疗效，其中包括既往接受过其他抗纤维化治疗的患者。结果显示，接受18mg nerandomilast治疗的患者在12周时FVC平均下降91mL，证实了药物在不同患者群体中的一致性疗效。

安全性特征
       在安全性方面，nerandomilast最常见的不良反应包括腹泻、新冠肺炎、上呼吸道感染、抑郁症、体重下降、食欲减退等。其中，腹泻是最常导致治疗中断的不良反应。总体而言，药物的安全性特征与同类药物相似。

临床意义与展望
       特发性肺纤维化是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，患者肺功能会随时间推移持续恶化。此次nerandomilast的获批为患者提供了新的治疗选择，特别是其口服给药方式为长期管理提供了便利。
       这是十多年来特发性肺纤维化治疗领域的首个新药批准，不仅为患者带来希望，也推动了该疾病领域的治疗进展。随着该药物的临床应用，医生将能更好地帮助患者延缓疾病进展，改善生活质量。