依库珠单抗：如何治疗PNH、aHUS及重症肌无力等罕见病？

依库珠单抗精准靶向补体C5蛋白，属单克隆抗体，它通过抑制补体系统终端路，治疗补体介导溶血引发的罕见病，也治疗补体介导血栓形成导致的罕见病，其主要是精确阻断免疫系统过度反应，为特定患者群体提供关键治疗选择，且是重要治疗选择 。

依库珠单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症效果如何

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH ）患者使用依库珠单抗能显著控制血管内溶血，借助阻止膜攻击复合物形成，有效减少红细胞破坏，临床数据有显示，用药后大多数患者可摆脱输血依赖，生活质量获实质性改善，血栓事件发生率也显著下降 。

依库珠单抗能否治疗非典型溶血尿毒综合征

依库珠单抗，是治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的关键靶向药物，它可抑制对血管内皮细胞的损伤，这种损伤是由补体异常活化导致的，进而阻断微血管病性溶血和血栓形成的恶性循环，在早期启用该治疗时，它对保护患者肾功能有帮助，能避免疾病朝着终末期肾病进展，改变了众多患者的临床结局。

依库珠单抗在重症肌无力治疗中起什么作用

有一类患有全身型重症肌无力的患者，他们身上抗乙酰胆碱受体抗体呈现阳性，对这类患者来讲，依库珠单抗可以作为附加治疗手段。有一群难治性患者存在，和一般常规治疗相比，他们反应不好，而依库珠单抗主要针对的就是这群人。这种药物通过抑制补体激活这种方式，减少神经、肌肉接头处突触后膜被破坏情况，这对改善肌无力症状有好处，还能降低病情加重的风险。

使用依库珠单抗需要注意哪些风险

哪怕确确实实依库珠单抗疗效显著突出，可是运用它之际对于管理风险绝对必须严格把控。它有着最为严重的风险，即会导致增添像脑膜炎奈瑟菌此般的encapsulated细菌的感染概率，因而在用药之前一定得接种相关疫苗。除此以外，治疗一旦出现中断情形，就极有可能造成补体抑制被解除，进而引发像快速溶血这类严重后果，这便需要进行严密监测以及开展终身治疗。