
根据合作协议框架,AviadoBio在行使选择权后,将主导UGX202在大中华区以外的全球开发和商业化进程。星明优健则将获得包括首付款、研发及销售里程碑付款在内,合计超过4亿美元的现金回报,并在产品上市后获得相应比例的销售分成。
星明优健总裁吴凯博士对此表示:“我们非常高兴能与AviadoBio达成此次战略合作。星明优健始终致力于开发眼科创新基因疗法,以改善视力障碍患者的生活质量。此次合作不仅体现了双方对UGX202临床潜力与市场前景的共同信心,更是公司迈向国际市场的重要里程碑,充分证明了我们研发团队的国际视野与创新管线的全球价值。”
技术突破:通用型疗法覆盖多类眼疾
UGX202是星明优健自主研发的一款新一代光遗传学基因治疗产品。该产品以经过优化的AAV病毒作为递送载体,搭载具有宽光谱、高敏感度特性的创新光敏蛋白。其作用机制在于能够特异性感染视网膜神经节细胞,并赋予其感光功能,从而重建因感光细胞退化而受损的视觉通路。
尤为重要的是,UGX202作为一种“通用型”疗法,其设计不依赖于特定的基因突变类型,突破了传统基因疗法受限于单一罕见病患病人数的瓶颈。这使得它有望适用于多种导致严重视力损伤的视网膜退行性疾病,包括视网膜色素变性、Stargardt病、无脉络膜症以及晚期干性年龄相关黄斑变性等,覆盖了更广泛的患者群体。
战略拓展:从大脑到眼科的平台延伸
AviadoBio首席执行官Lisa Deschamps女士对此合作评论道:“我们非常期待能将公司在神经退行性疾病领域积累的临床阶段研发管线,从大脑进一步拓展至眼科。通过与星明优健的合作,我们希望能将公司在靶向递送载体、高效目标蛋白及快速临床转化方面的核心技术优势,应用于治疗视网膜色素变性及其他视网膜疾病。我们的团队在眼部基因治疗开发方面拥有丰富经验,期待与星明优健的优秀团队携手,共同推进UGX202的全球开发进程。”
此次合作若顺利推进,将不仅是星明优健创新成果的国际化兑现,也是AviadoBio将其技术平台应用范围成功扩展至眼科领域的关键一步,为全球数百万视网膜退行性疾病患者带来了新的治疗希望。