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尼伽司他是一种口服小分子γ-分泌酶抑制剂，主要用于治疗进行性、不可切除的复发性或难治性硬纤维瘤，这是其获得FDA批准的核心适应症。该药通过抑制γ-分泌酶活性，阻断Notch信号通路，抑制肿瘤细胞增殖和凋亡。临床试验显示，尼伽司他能显著提高患者无进展生存率并缩小肿瘤。常见副作用为轻至中度的腹泻、恶心等，但需注意可能影响
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2025-11-20 11:13:48
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司美替尼作为一款针对特定基因突变肿瘤的靶向药物，已获国家药监局批准在中国临床应用，为符合条件的患者提供新治疗选择。其国际临床疗效显著，国内审批参考了详实数据并要求本土研究验证。目前，司美替尼已纳入部分城市普惠型商业补充医疗保险，并在主要肿瘤专科医院供应，但尚未纳入国家医保目录，导致患者经济负担沉重，部分需依赖临床试验或慈善援助。药品审评
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2025-10-20 14:04:33
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司美替尼作为靶向治疗药物，可能影响心血管系统。其机制相关，需警惕。常见副作用包括高血压（约15%-25%患者初用药数周内出现，建议每周监测2-3次血压，超140/90mmHg需就医调整方案）和QT间期延长（增加心律失常风险，需基线及定期心电图检查，合并用药需密切监测，少数未监测者出现晕厥）。部分患者可能出现左心室
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2025-10-11 09:08:14
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司美替尼作为癌症靶向药物，对孕妇及胎儿存在明确风险，动物实验证实其致畸性，可能干扰胎儿器官发育。现有研究数据虽缺乏人类临床对照，但基于作用机制分析，孕期禁用。除非危及生命且无替代方案，否则不可使用，并需严格避孕。意外怀孕需立即咨询医生进行风险评估，可能转为替代药物。所有用药前必须完成妊娠测试，治疗期间持续可靠避孕，并严格遵循医
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2025-10-10 12:49:23
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司美替尼作为MEK抑制剂，在免疫功能低下患者中的疗效和安全性需细致评估。其抑制MEK通路可能调节免疫细胞活性，但可能因进一步抑制脆弱免疫反应而增加感染风险，尤其影响T细胞和NK细胞功能。疗效数据显示，司美替尼在免疫功能低下患者中部分肿瘤类型有轻微疗效，但效果低于免疫正常者，且数据多源自回顾性分析。安全性方面，主要关注点为副作用加重及感染
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2025-10-05 14:24:07
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司美替尼作为选择性MEK1/2抑制剂，在肿瘤治疗中具有重要地位。其临床试验主要终点因研究阶段和适应症而异，常采用客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）等指标。ORR直观反映肿瘤缩小情况，PFS则衡量疾病控制时长，两者均需结合临床背景理解。司美替尼在神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤治疗中，以OR
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2025-10-05 14:04:13
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司美替尼是一种MEK抑制剂，通过阻断RAS/MAPK信号通路抑制肿瘤生长，主要用于治疗神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤，尤其适用于无法手术的成人及两岁以上儿童患者。该药物通过靶向MEK蛋白抑制癌细胞分裂，对基因突变引起的RAS/MAPK通路异常有效，减少对正常细胞的损害。常见副作用包括皮疹、腹泻、恶心和疲劳，多为轻度至中度，可通过支持性
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2025-10-05 12:11:57
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司美替尼是一种MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS/MAPK信号通路抑制肿瘤生长，尤其适用于携带NF1基因突变的丛状神经纤维瘤患者，临床显示约70%患者肿瘤体积显著缩小，症状改善明显。对KRAS突变非小细胞肺癌等RAS通路异常肿瘤有一定效果，但尚在临床试验阶段。疗效评估主要通过肿瘤体积变化、症状改善及无进展生存期，约70%患者肿瘤体积
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2025-09-29 12:12:06
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