尼伽司他（Nirogacestat）如何作为γ-分泌酶抑制剂通过阻断Notch信号通路治疗硬纤维瘤，其临床效果与安全性如何？

提问时间：2025-11-28 12:11:30 浏览：1167

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问答分析：
尼伽司他，也就是Nirogacestat，属于一种口服的小分子γ - 分泌酶抑制剂，当下主要针对硬纤维瘤，也就是一种罕见的软组织肿瘤展开研究，它借助抑制Notch信号通路，目的在于控制肿瘤的生长，并且减少复发的风险，临床数据表明其或许能给患者带来显著的获益，不过具体的效果需要结合个体的情况来评估。

1. 尼伽司他的作用机制

尼伽司他借助选择性抑制γ - 分泌酶这一方式，来阻断Notch信号通路的活化，Notch通路跟细胞增殖、分化紧密关联，在硬纤维瘤里常常呈现出异常活跃的状况，这种抑制作用会对肿瘤细胞的生长信号进行直接干扰，有可能促使肿瘤缩小或者稳定病情。

2. 临床研究数据解析

于III期临床试验里，接受尼伽司他去治疗的硬纤维瘤患者，其客观缓解率达到了41%，然而安慰剂组仅仅只有8%，另外，尼伽司他显著地延长了无进展生存期，且多数患者肿瘤体积缩小超过30%，这证实了其抗肿瘤活性。

3. 安全性及副作用管理

常见的不良反应包含腹泻，恶心，皮疹以及疲劳，大多是轻中度的。卵巢功能抑制是女性患者需要留意的潜在风险，在用药之前建议评估生育保护方案。借助剂量调整或者对症处理，多数的副作用能够得到控制。

4. 适用人群与治疗定位

尼伽司他主要适用于成人患者，这些成人患者是无法进行手术的进展性硬纤维瘤患者，尤其对于既往治疗失败或者复发的患者而言具有潜力，目前它还没有成为一线标准，不过为缺乏有效疗法的群体提供了新的选择。

文章总结

尼伽司他这般作为针对硬纤维瘤的新奇药物，于临床试验之中呈现出明晰的疗效以及可把控的安全性，它作用的机制具备很强的针对性，给各类患者供给了非手术治疗的途径，然而一定要在医生的专业指导之下进行个体化使用。

尼伽司他片（LuciNiro）生产厂家：老挝卢修斯制药功能主治：LuciNiro是一种伽马分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的患有进展性纤维瘤的成年患者。用法用量：推荐剂量为每日口服两次，每次150mg，直至病情进展或出现不可接受的毒性。请参阅完整处方信息，了解因不良反应而进行的剂量调整。

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