马昔腾坦在真实世界数据中的疗效如何？

马昔腾坦属于内皮素受体拮抗剂，在肺动脉高压治疗里占据重要地位，借助对真实世界数据予以分析，可全面评估其于日常临床实践中的疗效表现，这些数据源自实际治疗环境，能够体现该药于多样化患者群体当中的效果。

马昔腾坦如何改善患者运动耐力

多项观察性研究里，马昔腾坦呈现患者六分钟步行距离稳定改善情况，欧洲有项研究，其纳入327名肺动脉高压患者，该研究表明，接受马昔腾坦治疗12个月后，患者平均六分钟步行距离从基线354米提升到389米，此改善在治疗早期能观察到，通常用药后3至6个月会达稳定平台期。

这为临床医生选取治疗策略提供了重要参考依据 。

马昔腾坦对临床恶化的影响

在真实世界当中，有证据能够表明，马昔腾坦具备显著延迟肺动脉高压患者临床恶化时间的能力，临床恶化所界定的情况是，因为肺动脉高压恶化需要住院，或者是要进行肠外前列腺素类药物治疗，又或者是疾病出现进展甚至是全因死亡的综合终点情形，有一项纳入5个欧洲中心的回顾性分析呈现了这样的结果，马昔腾坦治疗组患者一年无临床恶化生存率达到78%，这个数据明显优于未接受该药物治疗的对照组。

长时间跟踪随访得到的数据，进一步证实了，马昔腾坦在延缓疾病进展方面具备的价值，在意大利开展的为期三年的随访研究表明，接受马昔腾坦治疗的患者中，大概52%维持在了原来的治疗方案，并且并未出现疾病进展，这一数据与随机对照试验的结果相似，显示出在严格把控的临床试验中观察到的获益，能够转化为实际临床环境里的长期效果。

马昔腾坦在联合治疗中的作用

在每日的日常临床实践当中，马昔腾坦常常与别的肺动脉高压靶向药物一同联合使用，真实世界的数据表明，大约65%接受治疗的患者在接受马昔腾坦治疗之际会同时搭配使用5型磷酸二酯酶抑制剂或者前列腺素类药物，这种联合的策略一般是用于中高危患者，它能够带来血流动力学参数的协同改善。

所采用的联合治疗方案，其呈现的具体效果，因患者自身具备的特征而不同 。德国方面开展的针对其情况的观察性研究表明 ，马昔腾坦与他达拉非联合使用 ，可使肺血管阻力下降 ，下降幅度约为32% ，相较于单独使用药物治疗 ，多降低了8个百分点 。除此之外 ，联合起来开展治疗 ，能够显著降低右心室压力 ，对患者心脏功能起到改善的作用 ，这对于预防右心衰竭而言意义颇为重要 ，右心衰竭是肺动脉高压主要导致死亡的原因 。

不同肺动脉高压类型中的疗效差异

不同类型肺动脉高压患者中，马昔腾坦疗效有差异，真实世界证据显示，马昔腾坦对特发性肺动脉高压能带来显著临床获益，对结缔组织病相关肺动脉高压同样产生显著临床获益，不过呢，结缔组织病相关肺动脉高压患者中，其疗效通常比特发性肺动脉高压略低，而且六分钟步行距离改善幅度平均少十五到二十米 。

有患先天性心脏病相关肺动脉高压情形的患者，同样可从马昔腾坦治疗中获益。亚洲多中心开展的研究显示，这类患者接受治疗后，肺血管阻力平均下降22%，此下降幅度与特发性肺动脉高压患者的下降幅度相近。然而，对于门脉性肺动脉高压患者来说，马昔腾坦的疗效数据相对有限，需更多研究明确其在这类人群中的治疗地位。

马昔腾坦的安全性表现如何

世界数据具备真实性，就此开展了针对马昔腾坦安全性能更广范围的评估，大规模观察性研究表明，该药物整体耐受状况处于良好情况，因不良反应致使的停药比率约为8%，最常出现的不良事件涵盖贫血、外周水肿及鼻塞，这些不良事件通常为轻中度，极少会造成治疗中断 。

临床关注重点在于肝功能安全性是备受瞩目的， 被高度重视的，着重且重点关注的，由此投入了很多的精力与很多的心思 。要把马昔腾坦和同类药物波生坦进行比较，相较于波生坦，马昔腾坦致使肝毒性风险明显显著地降低了，呈现出降低的态势，这种降低是较为明显显著的 。加拿大开展真实世界研究，该研究呈现出进行此项研究而得出的结果，其结论为，在马昔腾坦治疗组患者当中，仅有 1.2%出现肝功能异常状况，此种状况是有肝功能异常情况发生并呈现如此状态，然而历史对照数据展示，波生坦组这一比例能够达到 8%，如此这般的安全性优势致使马昔腾坦格外适用于存在潜在肝脏疾病风险隐患的患者，使得这类患者适用 。

长期治疗效果的持续性

长期随访数据表明，马昔腾坦具备能维持更久时长的治疗效果，法国存在一项为期四年的观察性研究，该研究显示，持续接受马昔腾坦治疗的患者里，约70%在三年时间内无需调整治疗方案，对于如肺动脉高压这类慢性进展性疾病而言，这种治疗持久性相当关键，这意味着患者可长时间从治疗中获取益处 。

马昔腾坦对生存率施加的影响是积极的，这一影响是被真实世界证据所揭示的，鉴于伦理层面的考量，随机对照试验难以设置长期安慰剂对照组，然而观察性研究借助历史对照或者匹配分析显示，马昔腾坦治疗与患者三年生存率提高存在关联，英国的数据表明，接受马昔腾坦治疗的患者三年生存率约为78%，与传统治疗时代相比提高了约15个百分点，这些数据有力支持了马昔腾坦的长期价值。