儿童癌症是全球性的重大健康挑战。据世界卫生组织（WHO）数据，全球每年约有40万名儿童确诊癌症。与成人肿瘤相比，儿童肿瘤类型多源于间叶组织，如肉瘤、母细胞瘤及脑肿瘤等，且高危与复发/难治性患儿常面临治疗方案有限、疗效不佳的困境，临床存在巨大未满足需求。
NTRK基因融合是明确的致癌驱动因子，广泛存在于肉瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌等多种实体瘤中，是重要的泛癌种治疗靶点。值得注意的是，该融合在儿童肿瘤中的发生率显著高于成人，使得针对此靶点的治疗对儿科领域具有特殊重要意义。
恩曲替尼：一款能穿越血脑屏障的“智能导弹”
恩曲替尼是一款靶向TRK及ROS1的酪氨酸激酶抑制剂，其独特优势在于具有优秀的中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障，这对于防治易发生脑转移的儿童实体瘤至关重要。该药此前已在美、欧、日等地获批，用于治疗NTRK融合阳性实体瘤及ROS1阳性晚期非小细胞肺癌。在中国，也已获批用于12岁及以上相应适应症患者。
新适应症获批依据：关键研究展现高缓解率
本次针对低龄患儿适应症的获批，主要基于1/2期STARTRK-NG研究的积极数据。该研究入组了携带NTRK、ROS1或ALK融合的儿童及青少年实体瘤患者（包括原发性CNS肿瘤）。
在可评估疗效的35例患者（中位年龄7岁）中，17例NTRK/ROS1融合阳性患者的客观缓解率（ORR）高达76%。其中：原发性CNS肿瘤患者ORR为70%（7/10），颅外实体瘤患者ORR达86%（6/7）。这些数据有力地证明了恩曲替尼在儿童肿瘤患者，尤其是年幼患儿中的显著疗效。
总结与展望
恩曲替尼新适应症的获批，为中国携带NTRK融合的婴幼儿及儿童实体瘤患者提供了全新的、有效的靶向治疗选择。这不仅体现了中国在加速引入全球创新药物、填补儿科治疗空白方面的努力，也为众多面临治疗困境的家庭带来了至关重要的希望。随着精准医疗的不断发展，针对罕见靶点的药物将惠及更多特定患者群体。
