原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的慢性进行性自身免疫性肝病，在40岁以上女性中发病率约为万分之一。该疾病导致胆汁酸在肝脏中异常积聚，引发持续性炎症反应和纤维化，如不及时干预，可能进展为肝硬化甚至肝衰竭，最终需要肝移植或导致死亡。
司拉德帕作为一种强效、高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体δ激动剂，通过精准靶向肝脏中的PPARδ受体，在临床研究中展现出显著的抗胆汁淤积和抗炎作用。其独特机制在于抑制胆汁酸合成关键酶CYP7A1的表达，从源头上减少毒性胆汁酸的生成，有效改善胆汁淤积状态。
临床数据惊艳：亚裔人群展现100%复合应答率
此次上市申请基于包括RESPONSE研究在内的一系列临床试验数据。这项随机、安慰剂对照的国际多中心III期试验结果尤为引人注目，特别是在亚裔人群中的卓越表现。
在RESPONSE研究的193名PBC患者中，11名亚裔患者的数据显示，接受司拉德帕治疗的患者在12个月时实现了100% 的复合生化应答率，显著优于安慰剂组的0%。复合生化应答是评估碱性磷酸酶和总胆红素等关键指标综合改善的重要终点。
在整体人群中，司拉德帕同样展现出显著疗效，59.5% 的治疗患者达到复合应答标准，而安慰剂组仅为21.3%。研究还证实，该药物能有效降低血清碱性磷酸酶和总胆红素水平，并显著缓解患者瘙痒等临床症状。
全球布局加速，填补PBC治疗空白
司拉德帕于2024年8月获得美国FDA加速批准，用于与熊去氧胆酸联合治疗对UDCA反应不充分的PBC成人患者，或作为单药治疗用于不能耐受UDCA的患者。该批准基于其突出的临床获益和良好的安全性特征。
随着司拉德帕在中国申报上市，这款创新药物有望为中国PBC患者提供新的治疗选择。尤其值得关注的是，临床研究中亚裔人群的优异数据为该药物在中国患者中的应用提供了有力支持。
司拉德帕的引进将丰富国内PBC治疗格局，为对传统治疗应答不佳或不耐受的患者带来新的希望。业内专家表示，该药物若成功获批，将显著提升我国罕见肝病的治疗水平，改善患者生活质量与长期预后。
