
血管性血友病是一种由于血管性血友病因子缺乏或功能障碍导致的出血性疾病。此次批准标志着Vonvendi成为美国首个可用于儿科VWD患者的重组VWF产品,打破了该群体此前只能依赖血浆源性产品的治疗局限。
FDA生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad博士表示:“这一决定体现了FDA在评估罕见病疗法时的灵活性。当我们看到合理的作用机制、可靠的药理学基础以及支持性的临床数据这三者兼备时,即使研究样本量有限,我们也会迅速采取行动。”
临床验证:多项研究证实疗效
Vonvendi的疗效在多项目临床研究中得到充分验证。研究数据显示,该药在控制出血事件、围手术期管理方面对所有年龄段VWD患者均表现出良好效果,同时证实可有效预防成人患者的出血事件。
FDA治疗产品办公室代理主任Vijay Kumar博士指出:“本次批准证明了审评团队与产品研发人员之间的有效协作,成功实现了创新疗法在成人与儿科人群中的同步应用。”
此前,Vonvendi仅被批准用于成人患者的出血事件和围手术期按需治疗,以及最严重的3型VWD成人的预防性使用。此次适应症扩展显著拓宽了该药的临床应用范围。
安全可靠:不良反应可控可管理
在Vonvendi的临床试验中,发生率大于或等于2%的最常见不良反应包括头痛、呕吐、恶心、头晕和全身性瘙痒。这些不良反应均属可控范围,未发现新的安全性信号。
值得一提的是,Vonvendi是美国目前唯一获批用于VWD治疗的重组(非血浆源性)VWF产品。此次批准通过优先审评通道完成,该产品此前已获得孤儿药认定。
此次适应症扩展将为更多VWD患者,特别是儿科患者群体,提供创新治疗选择,标志着VWD治疗领域迈出重要一步。