在血友病A治疗领域，近些年引发广泛关注的艾美赛珠单抗（Emicizumab）是一种双特异性单克隆抗体，其独特作用机制彻底颠覆传统的凝血因子替代疗法，为患者开辟全新的治疗-selecting way，该药物借助模拟凝血因子VIII的功能，把活化的凝血因子IX与X聚集拢来，进而促使凝血酶得以生成，达成有效的止血成效。
对于那些体内存在因子 VIII 抑制物的患者而言，艾美赛珠单抗的出现无疑是具备革命性的重大突破，它成功避开了抑制物给传统治疗造成的限制，进而使出血事件的发生频次得到了明显降低。
和传统那种得常常反复做静脉注射的预防性治疗比起来，艾美赛珠单抗有的最大优势是它用的是方便的皮下注射给药方式。这种给药方式特别便利，给药频率能降到一周一次，甚至能延长到两周一次了，进而到四周一次。这样就大幅度减轻了患者的治疗负担，特别是对儿童患者来讲，更是明显提升了他们的生活质量。
临床研究数据表明，患者接受了艾美赛珠单抗预防治疗，其年化出血率大幅下降，众多患者甚至达成了零出血的目标：一卓越疗效被体现在了关节健康以及生活质量的改善方面，二卓越疗效为患者回归正常学习、工作以及去社交活动创造了有利条件。
可是呢，随便哪一种算得上创新的疗法，都有着好多好多方面是得谨慎去评估的。就以艾美赛珠单抗的使用情形来讲，尤其是在刚开始治疗之后的头24个月这个时间段里，倘若患者由于出现了突破性出血，从而需要依靠旁路制剂（好比活化凝血酶原复合物或者重组因子VIIa）去开展治疗的话，那就有发生血栓性微血管病以及血栓事件的风险。因此呀，严格严密的医疗监测以及针对患者的教育，那可是相当重要的。
此外，有关该药物长期安全性的数据，仍在持续不断地收集当中，并且该药物的成本效益，也是全球医疗保障体系需要权衡的现实问题。
艾斯美珠单抗于临床应用范畴的经验始终持续不断地积累着，与此同时，其适用症状范围以及运用策略也处于进一步的探索进程里。它所体现代表的是血友病医治领域从替代疗法转变至模拟疗法、从纠正病症转变至以预防为主的一种范式转换。众多药学研究者们正竭尽全力地投身致力于优化治疗方案，况且积极探索艾斯美珠单抗与其他疗法联合应用所蕴涵具备的潜力。
对于血友病 A 群体来讲，这种药物带来的意义，并非仅仅具备更有效的止血保护功效，它更意味着血友病人朝着免于出血恐惧、可拥有更自主人生的目标大幅迈进了一步。随着越来越多真实世界证据持续涌现，艾美赛珠单抗在个体化治疗蓝图里的地位会变得愈发清晰明确。
